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首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物!抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准!

来源:本站原创 2019-10-10 09:46


2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Scenesse(afamelanotide,16mg),用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症(EPP)患者。

值得一提的是,Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Scenesse作为一种强效的抗氧化和黑色素生成剂发挥作用,可为全部皮肤(全部表面)提供光保护作用。

EPP是一种罕见的遗传性疾病,由于血红素生物合成缺陷,患者的血液和组织中积累和储存了过量的原卟啉IX(PPIX),当暴露于可见光和近可见光紫外线辐射时,PPIX被光激活,对周围组织造成光敏性损害并导致无法忍受的疼痛。该病是一种皮肤惧光症,患者不能见光,在暴露于太阳光或人工光照后会经历严重的生化反应,导致皮肤灼伤、溃疡和光毒性。

Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平,而黑色素能提供光保护作用,可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射(UVR)对皮肤的影响,从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。

Scenesse通过可皮下溶解的植入物递送,每2个月皮下植入一次,其规格约为谷粒大小,植入皮下后可在2天内观察到皮肤色素沉着,并能持续长达2个月。

之前,FDA已授予Scenesse治疗EPP的孤儿药资格和快车道地位,Clinuvel公司预计FDA将在2019年批准该药上市。在欧洲,Scenesse于2014年获批以罕见医药产品上市,治疗EPP成人患者。

FDA批准Scenesse,是基于2项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。这些研究入组了美国和欧洲168例EPP患者,评估了每2个月皮下注射一次afamelanotide(16mg)或安慰剂的疗效和安全性。主要疗效终点是直接暴露于太阳光下没有感觉疼痛的时间。

数据显示:(1)经过6个月治疗后,在美国afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长(69.4小时 vs 40.8小时,p=0.04);(2)治疗9个月后,在欧洲afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长(6.0小时 vs 0.8小时,p=0.005)。光毒性反应发生率在欧洲afamelanotide治疗组降低(77 vs 146,p=0.04)。2个研究中,afamelanotide治疗也改善了患者的生活质量。(生物谷Bioon.com)

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