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首次!杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

来源:本站原创 2019-09-25 12:10


2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。

基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及以上DMD患者中调查ifetroban的申请。此外,FDA还通过孤儿药资助项目拨付了超过100万美元的资金,以支持Cumberland公司开展一项II期DMD临床研究。值得一提的是,这是获批通过FDA孤儿产品开发项目资助的第一个DMD临床项目。

DMD是一种罕见的、致命的遗传性神经肌肉疾病,其特征是肌肉的逐渐丧失,导致骨骼肌、心脏肌和肺肌的退化。这种恶化会导致运动的丧失以及轮椅依赖性。据估计,每3500-5000名男性儿童中就有1人患有这种疾病,使其成为儿童期最常见的肌肉疾病。心肌疾病现在是DMD患者死亡的主要原因。目前针对DMD相关心肌病还没有普遍有效治疗方法,该领域存在着显著未满足的医疗需求。

ifetroban分子结构式(图片来源:ebiochemicals.com)

ifetroban是一种选择性、强效、血栓素-前列环素受体(TPr)拮抗剂。对该分子的临床前研究表明,在多个动物模型中,用ifetroban阻断TPr可改善心脏存活,同时增加心输出量。这些令人鼓舞的发现使Cumberland制定了一个临床项目,以评价ifetroban治疗DMD心肌病的疗效。这一新的孤儿药物拨款资金将支持一项II期多中心研究,评估ifetroban治疗DMD心肌病的安全性和有效性以及提高DMD儿童和男性的生活质量。

Cumberland公司首席执行官A.J.Kazimi表示:“我们的使命是开发满足未满足医疗需求的创新药物,这一新项目是非常契合我们公司的战略。由于ifetroban可能是唯一解决与这种致命疾病相关心力衰竭的药物,因此我们非常感谢FDA的拨款,为这些危重患者开发新疗法提供资金支持。”(生物谷Bioon.com)

原文出处:Cumberland Pharmaceuticals Announces FDA Orphan Drug Grant Award For New Phase II Clinical Program
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