新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » FDA信息 » 抗癌新药!大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格

抗癌新药!大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格

来源:本站原创 2019-09-06 10:42


2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药(Otsuka Phamra)全资子公司Astex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨],C-DEC)孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS),包括慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格(ODD)认定后,药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施,包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

ASTX727是由固定剂量的cedazuridine(一种胞苷脱氨酶抑制剂)和地西他滨(一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂)组成的一种新的口服组合疗法。其中,cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶,避免降解地西他滨,从而使ASTX727能够实现口服给药地西他滨,达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。

今年6月,大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的顶线结果。该研究是一项随机、开放标签、交叉研究,在138例既往未接受治疗(初治)和已接受治疗(经治)的骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)患者中开展,评估了ASTX727与地西他滨静脉输液(decitabine IV)的疗效和安全性。

结果显示,口服ASTX727与静脉输注地西他滨方案具有同等的地西他滨暴露当量,达到了研究的主要终点。根据该研究数据,Astex公司计划在2019年向美国FDA提交ASTX727的新药申请(NDA)。

Astex制药公司总裁兼首席医疗官Mohammad Azab表示:“我们很高兴FDA授予ASTX727孤儿药资格认定。如果获得批准,ASTX727可为这些致命性疾病患者带来一种新的治疗选择。我们非常感谢所有的患者、护理者、合作伙伴研究和制造组织,以及为ASTX727临床开发项目做出贡献的医疗专业人员。”(生物谷Bioon.com)

版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库