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抽动秽语综合征新药!Emalex首创多巴胺D1受体拮抗剂ecopipam获美国FDA授予快速通道资格

来源:本站原创 2019-08-30 10:49


2019年08月30日讯 /生物谷BIOON/ --Emalex Biosciences是一家生物制药公司,致力于开发创新药物用于神经和精神疾病患者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ecopipam治疗Tourette综合征(Tourette Syndrome,TS,又名:抽动秽语综合征)的快速通道资格(Fast Track designation,FTD)。

快速通道资格(FTD)旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤,在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查,以及滚动审查的机会。滚动审查允许药企将其生物制品许可申请(BLA)或新药申请(NDA)中已完成的部分提交给FDA,而不必等到每个部分都完成后再审查整个BLA或NDA。

Emalex药物开发高级副总裁Atul Mahableshwarkar医学博士表示:“TS是一种严重的疾病,存在着重大的未满足医疗需求。FDA授予ecopipam FTD使我们备受鼓舞。我们期待在这一创新化合物的整个开发过程中与FDA密切合作。”

Tourette综合征(Tourette syndrome,TS)又称Gilles de la tourette综合征、抽动秽语综合征(multiple tics-coprolalia syndrome),这是一种神经系统疾病,以儿童期开始的运动性或发声性抽搐为特征,并非由药物、其他医学原因或经证实的神经系统异常引起。运动性症状可能包括眨眼、面部表情、嘴运动、头部抽搐、肩膀耸肩和手臂/腿抽搐。发声性症状可能包括快速、无意义的声音或噪音,如嗅探、清喉、咕噜、吠叫和尖叫。TS是一种复杂的疾病,由于常见的共同病态并发症,如注意缺陷/多动障碍(ADHD)、强迫症(OCD)、焦虑和抑郁,通常很难诊断


ecopipam分子结构式(图片来源:chemicalbook.com)

ecopipam是一种首创(first-in-class)药物,可选择性地阻断D1受体处多巴胺的作用。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质,其受体根据结构分为两个“家族”:D1(包括D1和D5亚型)和D2(包括D2、D3、D4亚型)。D1受体超敏感性可能是与TS相关的重复性和强迫性行为的机制。目前批准的TS治疗药物作用于D2多巴胺受体。

先前对成人和儿童TS患者进行的II期研究表明,ecopipam在降低与TS相关的运动和声带抽搐的频率和严重程度方面可能存在潜在的作用。本月早些时候,Emalex宣布,该公司已开始了ecopipam治疗儿童和青少年TS患者(年龄>6岁,<18岁)的双盲IIb研究的入组,该研究在美国、加拿大和欧盟的多个研究中心开展。有关临床试验的其他信息,包括入组资格标准和临床试验地点,可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04007991上查到。

在迄今为止开展的临床试验(包括在成人和儿童TS患者)中,ecopipam具有良好的耐受性,主要影响中枢神经系统(如镇静、失眠、精神变化)和胃肠系统(如恶心和呕吐)的不良事件是最常报道的副作用。(生物谷Bioon.com)

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