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首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物!Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧盟获批!

来源:本站原创 2019-08-28 08:59


2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Soliris(eculizumab)一个新的适应症,用于抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者的治疗。

此次批准,使Soliris成为了欧洲第一种也是唯一一种被批准治疗NMOSD的药物。在美国,Soliris于今年6月底获得FDA批准治疗抗AQP4抗体阳性NMOSD患者,该药也是FDA批准的第一种治疗NMOSD的药物。目前,Soliris治疗NMOSD的新适应症申请也正在接受日本卫生劳动福利部(MHLW)的审查。在美国、欧盟和日本,Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。

NMOSD是一种罕见、严重的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病,在毫无预警的情况下攻击中枢神经系统,可对大脑、视神经和脊髓造成进行性和不可逆的损伤,这些损伤可能导致长期残疾。该病特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,并可能导致过早死亡。抗AQP4抗体引发的补体激活是导致这些损伤的主要潜在原因之一,大约四分之三(73%)的NMOSD患者抗AQP4自身抗体检测呈阳性。检测抗AQP4自身抗体可用于NMOSD的诊断,该病主要影响女性,通常在其生命的黄金时期。

Soliris新适应症批准,基于III期临床研究PREVENT的数据。该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展,评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂相比,Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%(p<0.0001)。治疗第48周时,Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发,安慰剂组比例为63.2%。此外,与安慰剂相比,Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%(p<0.0001),达到了研究的关键次要终点。该研究中,Soliris的耐受性良好,安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。

Soliris是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。

Soliris于2007年首次获准上市,目前已批准4种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG、NMOSD。该药是全球最畅销的孤儿院之一,2018年销售额高达35.63亿美元,占Alexion公司销售额的86.3%。业界预测,NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,后者分别于2018年12月、2019年6月、2019年7月获得美国、日本、欧盟批准PNH适应症。今年6月,Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请获得了FDA的优先审查,将于今年10月获得审批结果。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括aHUS、gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。(生物谷Bioon.com)

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