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Nature:科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症

来源:本站原创 2019-08-20 07:59

2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现,在肌营养不良小鼠模型中,编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中,该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。

肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,最终导致残疾。此前的研究表明,这种疾病由一种名为Lama2的基因突变引起。这种基因突变会导致无法产生肌肉正常生长需要的蛋白质。它还会破坏神经髓鞘,导致神经损伤。到目前为止,靶向该基因的努力并没有给患者带来多大的改善。在这项新的研究中,研究人员采用了一种新的方法--编辑相关基因。

图片来源;Nature

与之相关的基因被称为Lama1,它也参与了肌肉生产和发育过程中蛋白质的生成。但与Lama2不同的是,它可以通过基因调整编辑促进增加另一个叫做laminin-α1的蛋白质的生产,也可以促进肌肉组织的生成。这项新研究的研究人员在小鼠模型上尝试了这种方法。他们指出,要做到这一点,需要使用CRISPR来开发一个基因激活系统,该系统能够处理参与这一过程的大型病毒载体,而这个过程不会在螺旋结构中产生DNA双链断裂。

研究人员报告说,在老鼠身上测试基因编辑技术显示出积极的结果。小鼠的纤维化程度有所降低,肌纤维体积增大,这在某些情况下减少或阻止了症状的发生。他们还发现,治疗因疾病而瘫痪的老鼠可以让它们站起来走动。他们发现神经传导速度也加快了,这是髓鞘破坏逆转的迹象。

研究人员表示在进行人体实验之前还需要更多的研究测试技术,比如需要找出增加laminin-α1生产可能导致的其他不良影响。(生物谷Bioon.com)

参考资料:

Dwi U. Kemaladewi et al. A mutation-independent approach for muscular dystrophy via upregulation of a modifier gene, Nature (2019). DOI: 10.1038/s41586-019-1430-x
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