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里程碑!首个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药Vitrakvi在欧盟上市在即,治疗NTRK融合实体瘤

来源:本站原创 2019-07-29 11:49


2019年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准靶向抗癌药Vitrakvi(larotrectinib),用于肿瘤中存在神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤儿童和成人患者,具体为:NTRK基因融合阳性、局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择的患者。

现在,CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会(EC),后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。Vitrakvi是一种首创的口服TRK抑制剂,专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤。如果获得批准,Vitrakvi将成为欧洲首个获批“肿瘤不可知论”适应症的药物。目前,Vitrakvi已获美国、巴西、加拿大批准。

CHMP的积极意见,是基于来自成人患者I期研究、成人和儿科患者II期NAVIGATE研究、儿科患者I/II期SCOUT研究共计102例患者的汇总数据,其中93例患者来自主要分析群体,另外9例为原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者。结果显示,Vitrakvi治疗表现出高缓解率、持久且快速的缓解。具体数据为:主要分析显示,总缓解率(ORR)为72%(95%CI:62,81),其中完全缓解率(CR)为16%、部分缓解率(PR)为55%。在包括原发性CNS患者在内的另一项额外分析中,ORR为67%(95%CI:57,76),其中CR为15%、PR为51%。在汇总的主要分析集中,在分析时中位缓解持续时间尚未达到(范围:1.6+至38.7+个月),75%的患者缓解持续时间≥12个月。接受治疗的患者中,90%(95%CI:83,97)在治疗开始一年后仍存活。在分析时中位无进展生存期(PFS)尚未达到。对125例NTRK基因融合患者的安全性进行了评价。大多数不良事件(AE)为1级或2级;3%的患者因治疗引起AE而不得不停止治疗。19(15%)例患者报告了剂量减少,其中10(8%)例因不良事件。导致剂量减少的大多数不良事件发生在治疗的前三个月。

NTRK基因融合是存在于广泛类型肿瘤的异常基因改变,导致失控的原肌球蛋白受体激酶(TRK)信号及肿瘤生长。越来越多的证据表明,编码TRKs蛋白的基因NTRKs可能与其他基因异常融合,产生可导致癌症在全身多处部位生长的信号。

Vitrakvi的活性药物成分为larotrectinib,这是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂,旨在直接靶向TRK(包括TRKB、TRKB、和TRKC),关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。TRK融合癌总体上是罕见的,每年在欧洲影响不超过几千名患者,该病可影响儿童和成人,并且在不同的肿瘤中以不同的频率发生。在临床研究中,Vitrakvi被调查治疗了29种不同组织学的实体瘤。结果显示,Vitrakvi针对TRK融合肿瘤具有显著且持久的抗肿瘤活性,包括原发性CNS肿瘤和脑转移瘤,无论患者年龄及肿瘤组织学如何。

2018年11月底,Vitrakvi获美国FDA批准,用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者,具体为:没有已知的获得性耐药突变、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择或治疗病情进展的患者。

此次批准,使Vitrakvi成为有史以来第一个口服TRK抑制剂,同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药,开启了“肿瘤不可知论(tumor agnostic)”治疗新纪元。(生物谷Bioon.com)

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