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全球首款RNAi药物终获英国批准

来源:新浪医药新闻 2019-07-11 18:33

 

日前,英国国家健康和护理卓越研究所(NICE)推翻了此前的拒绝决定,表示推荐Alnylam公司的RNAi疗法Onpattro用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR)。

由于竞争对手Ionis制药的RNAi药物Tegsedi已先行获得英国医疗保障体系的批准,这无疑给Onpattro带来了巨大压力,但现在, Onpattro获得了一线生机。

事实上,NICE药物评估专家仍认为Onpattro的成本效益低于高度专业化药物的通常阈值,不过在考虑到该药有可能停止并可能逆转疾病进展,以及可能为患者提供的益处后,改变了投票结果。英国监管机构在此次建议指南中透露了批准理由,即病情的罕见性和严重性以及治疗的创新性。此外,Alnylam为了赢得NICE支持,为其提供了清单定价折扣,每10毫克的售价为7676英镑。

Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)的siRNA疗法,能发挥RNAi对基因的“沉默”效果,通过抑制特定mRNA的表达,有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成,清除组织里的淀粉样蛋白沉积,恢复组织功能。Onpattro也是第一款获得FDA批准的RNAi疗法。

目前的RNAi疗法通常需要通过静脉注射或者皮下注射给药,口服递送RNAi能够拓宽RNAi疗法的临床应用机会,然而如何让其成功穿过胃肠道壁进入患者体内是需要克服的难题。

Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究,在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展,旨在评估patisiran的有效性和安全性。研究共入组225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者,涵盖39个基因型。研究中,患者以2:1的比例随机分配至Onpattro (0.3mg/kg,每3周静脉输注一次)和安慰剂治疗。结果显示,56%接受Onpattro治疗的hATTR患者在治疗18个月后症状发生改善,安慰剂组为4%。

在此前的拒绝理由中,NICE指出该药的长期效益存在不确定性。Alnylam努力收集了长达五年的试验数据来证明这一点,并在几天前公布了相关数据。来自正在进行的开放标签扩展研究的数据显示,接受Onpattro治疗30--36个月的患者仍然存在治疗受益。

未来,Onpattro将与Tegsedi在英格兰及其他地区展开激烈竞争,两家公司都在宣传其药物的特殊优势。虽然两者都是RNAi疗法,但给药方式存在很大差异,Onpattro每3周一次静脉注射,Tegsedi每周1次皮下注射。尽管Tegsedi抢先一步获得批准,且看起来使用更加方便,但该药对低血小板计数的患者存在一定的安全性问题。

Alnylam公司高管在5月份曾表示,一些患者因便利性的考量,转而开始使用Tegsedi,但最终还是会用回Onpattro。今年第一季度,Onpattro带来了2630万美元的收益,Tegsedi仅产生了700万美元的收益。

在欧盟市场,两种药物都面临着辉瑞tafamidis的竞争。多年来,该药已在欧洲被批准用于多发性神经病,并且很快就会获得美国批准。辉瑞的Vyndaqel和Vyndamax也在今年5月份获得了FDA的批准,用于治疗患有心肌病的心脏病的遗传型和野生型ATTR患者。分析师表示,辉瑞接下来希望进入Tegsedi和Onpattro获批的适应症,与两者展开竞争。(生物谷Bioon.com)

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