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罕见病RNAi疗法!变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请

来源:本站原创 2019-07-02 10:08


2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。

近日,Alnylam公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了另一款药物givosiran的营销授权申请(MAA),该药是一种研究性、皮下注射RNAi疗法,靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1),开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗。在欧盟,givosiran之前已被授予优先药物资格(PRIME)、孤儿药资格、加速评估资格,其中加速评估意味着一旦MAA获EMA受理,其审查时间将由210天缩短至150天。在美国,givosiran已被授予突破性药物资格和孤儿药资格,目前该药治疗AHP的新药申请已经提交给了FDA

givosiran每月给药一次,可通过一种可持续的方式显著降低诱导的肝脏ALAS1水平,从而将神经毒性血红素中间产物氨基酮戊酸ALA和PBG降低到接近正常水平。通过减少这些中间产物的积累,givosiran有潜力预防或减少严重和危及生命的AHP发作的发生,控制慢性症状,并减轻疾病负担。givosiran采用Alnylam公司的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术,该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性,并具有一个宽的治疗指数。

此次MAA提交,是基于III期临床研究ENVISION的积极数据。今年3月公布的数据,该研究达到了主要终点和多个次要终点。具体而言,与安慰剂相比,givosiran将复合卟啉病年发作率降低了74%,数据具有高度统计学显著差异(p<0.00000001),并在9个次要终点中的5个取得了统计学意义的显著结果(p<0.0001)。该研究中,givosiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性特征,尤其是对于AHP这样一种医疗需求高度未满足的疾病。

Alnylam公司研发总裁Akshay Vaishnaw表示,“AHP患者经常会遭受慢性疼痛和无法忍受的、致衰性的疾病发作,可用的治疗方案有限。MAA的提交,使我们距离向欧洲患者提供新治疗选择更近了一步。我们相信,givosiran有潜力成为AHP患者的一款变革性药物。我们期待着与EMA密切合作,为欧洲的患者及其家属带来这种创新疗法。”(生物谷Bioon.com)

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