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22亿美元!Alnylam与PeptiDream达成战略合作:开发肽-siRNA偶联物,向肝外组织定向递送siRNA疗法!

此次合作,将超越肝脏范畴,为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。

新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置

 国际三家血友病组织近日宣布,由于在临床试验中发现了新的副作用,赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明,赛诺菲在“发现新的不良事件”后,自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性

罕见肝病新药!Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

解决疾病根源!Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法,lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源,是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。

Alnylam又一款RNAi疗法获FDA快速通道资格

Alnylam日前宣布,美国FDA已授予vutrisiran快速通道资格(FTD),这是一种研究性RNAi疗法,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的多发性神经病。FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。研究性药物获得FTD,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请

黑石与Alnylam达成合作 加速开发创新RNAi疗法

 14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法,治疗多种严重疾病患者。RNA干扰(RNAi)是一种天然的基因沉默现象,是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一

罕见病RNAi药物!Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)!

2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年

全球第二款RNAi药物!Alnylam高度创新药物Givlaari获欧盟批准,治疗急性肝卟啉症(AHP)!

2020年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司,其药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获

全球第二款RNAi药物!Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即,治疗急性肝卟啉症(AHP)!

2020年02月05日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam Pharmaceuticals是一家行业领先的RNAi疗法公司,其药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以

罕见病RNAi药物!Alnylam向美国FDA滚动提交lumasiran上市申请,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)!

2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年