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首个转移性膀胱癌靶向疗法!强生FGFR激酶抑制剂Balversa(erdafitinib)获美国FDA加速批准

来源:本站原创 2019-04-15 12:11


2019年04月15日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生(JNJ)旗下杨森制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Balversa(erdafitinib),用于携带特定成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者,具体为:携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后(包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内)病情进展的局部晚期或转移性UC成人患者。

值得一提的是,Balversa是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。该药适应症的进一步批准将取决于确认性研究中临床疗效的验证和描述。之前,FDA分别为在2018年3月和2018年9月授予Balversa突破性药物资格(BTD)和优先药物资格。

Balversa是一种每日口服一次的FGFR激酶抑制剂,此次加速批准,基于II期临床研究BLC2001(NCT02365597)的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究,共入组了87例患者,这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变:FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。研究中,患者接受Balversa治疗,每日口服一次。

结果显示,盲法独立审查委员会(BIRC)评估的Balversa治疗客观缓解率(ORR)为32.2%(95%CI:22.4-42.0),应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中,ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版(RECIST v1.1)进行评价,其中完全缓解为2.3%,部分缓解率为29.9%。结果还显示,接受Balversa治疗的患者中,中位缓解持续时间(DoR)为5.4个月(95%CI:4.3-6.9)。值得注意的,在FGFR2融合患者中(n=6),没有证实的Balversa治疗缓解。该研究的数据已在2018年美国肿瘤学会(ASCO)年会上公布。

FDA同时批准了一款伴随诊断试剂盒与Balversa一起使用,即QIAGEN therascreen® FGFR RGQ RT-PCR Kit,这是被批准检测FGFR基因改变的第一个基于PCR的伴随诊断试剂盒,可检测出mUC患者肿瘤组织中存在的FGFR基因改变。如果检测到一个或多个基因改变或融合,患者可能适合Balversa治疗。

erdafitinib分子结构式(图片来源:medchemexpress.cn)

Balversa的活性药物成分为erdafitinib,这是一种口服FGFR激酶抑制剂,由Astex制药公司发现,强生在2008年与Astex达成独家全球授权和合作协议,共同开发和商业化erdafitinib。目前,强生旗下杨森正在开展III期临床研究,评估erdafitinib治疗晚期UC患者的潜力。

UC是最常见类型的膀胱癌,约占所有膀胱癌病例的90%以上。大约五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族,可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活,这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。

Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国,据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。癌细胞已扩散至身体远端的IV期转移性膀胱癌患者的5年生存率目前为5%。(生物谷Bioon.com)

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