创新药获批速度：FDA掌握的知识越多 批准速度越慢吗？

按照一般的认识，对创新药品的监管审评，随着监管机构对相关创新及其基础技术的了解加深而得以促进。但是，这种观点忽视了一个事实：监管机构掌握的同一创新领域中存在的其它相关的技术知识，会导致评估不一致，妨碍其监管审评，延长了监管审批时间。

近日，德克萨斯大学麦康姆商学院（McCombs School of Business， the University of Texas）管理学副教授Francisco Polidoro Jr博士，在Strategic Management Journal发表文章，调研1980-2014年共35年间来FDA批准的291个新药审评、审批时间受人为偏倚影响的情况。

在该研究中，研究者将“创新药物”定义为使用一种新的作用机制来治疗疾病的药物。研究者共选取1980-2014年间FDA批准的291个新药，将这些药品分为18个治疗类别，通过确定相关新药是否涉及所属类别药品之前获批是未采用的机制，选出每个类别中符合作者定义的“创新药物”。研究使用了各种数据源，包括依据《信息自由法》(Freedom of Information Act)，采集1980年至2014年药品批准的数据。

为了量化监管机构的内在知识，研究者计算了在顶级医学期刊上发表的与已上市药品有关的论文数量。对于每个类别的药物，在顶级医学期刊上公开发表论文平均数为150篇，有的总计超过1000篇。Polidoro博士曾经在FDA会议纪要中发现，FDA曾经辩论过，是否将旧标准应用于治疗痴呆、HIV和黄斑变性的创新药物。这项调研结果发现，当有更多关于旧药的信息时，调研中超过一半的新药需要超过20个月才能获批。相比之下，在已获批“老药”的信息很少的情况下，只有不到20％的新药需要花费超过20个月的时间才能获批。研究者还发现，针对某类药品的相关论文越多，批准新药所需的时间就越长。当论文数量比平均水平增加32％时，批准时间延长75％。

作者认为，药品监管机构对现有药品的信息越多，需要考虑的与功效、安全性相关的结果种类就越多，批准时间也就越长。药品监管机构倾向于“在监管机构已经知道的范围内寻找解决方案。”换言之，监管机构对现有药物的了解越多，在相同条件下批准新药花费的时间就越长。有时知识可能会成为障碍，“过犹不及。” 尽管新药的作用方式与已获批的“老药”不尽相同，但与 “老药”相关的研究越多，如果监管机构在审评、审批时，采用与“老药”相同的标准来判断新入局者，那么开发相关新药的医药商面临的药品获批迟滞的压力就越大。

但是这项研究结果，也不乏利好消息：当FDA需要在相对较短的时间内（三年内）审评几种创新药物时，新药获批延迟时间显着缩短。当对创新方面遇到困难，社会又存在迫切要求时，FDA能够更好地应对这些问题。打破常规，独辟蹊径。

作者认为，对于亟需的COVID-19创新药物，监管机构应考虑用新标准进行判断。不同的药品，可能需要不同的标准评估其有效性，例如有的药物作用是阻止病毒复制；而另外的药物，主要作用是预防肺组织感染。由于相关药品具有不同的安全性与有效性特征，如果机械地将这些解决方案放在一起相比，会非常困难。因此，需要避免简单、机械地套用“苹果与苹果”相比的方法。真正认识到这样的差异，有助于相关的创新药物得到及时批准。

技术演进的进化模型，强调对形成组织采纳的惯例的认知基础。但之前的研究，忽视了认知效应也可能影响选择的可能性。Polidoro博士的这项研究，通过审视非市场选择来纠正这种不平衡，为此专门研究针对创新药物的监管审评、审批情况。随着监管机构获得不同技术的相关知识越多，在评估重点创新时面临的评估不确定性会更多，因而审评时间随之增加。当监管机构需要更多地利用新技术进行创新时，这种影响就会减弱。深入认识影响非市场选择的组织认知效应对技术演进、监管机构的组织学习、组织创新的影响，对平衡监管资源配置，通过明智监管促进创新具有重要意义。(生物谷Bioon.com）