IgA肾病(IgAN)疗法！Nefecon(定点靶向释放布地奈德)在欧盟申请上市：具有疾病修正潜力!
来源：本站原创 2021-05-30 19:23
Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放，与安慰剂相比，显著减少了蛋白尿。
肾脏（图片来源：thehealthsite.com）
2021年05月30日讯 /生物谷BIOON/ --BIOON/ --瑞典生物制药公司Calliditas Therapeutics近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理Nefecon（布地奈德）的营销授权申请（MAA）并授予了加速评估，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调剂，通过靶向下调IgA1治疗原发性IgA肾病（IgAN）。目前，Nefecon也正在接受美国FDA的优先审查，该机构将在2021年9月15日前作出审查决定。
如果获得批准，Nefecon将成为第一个专门设计和批准用于治疗IgAN的疗法，具有疾病修正潜力。在获得批准后，Calliditas打算在美国独自将Nefecon进行商业化，该药在欧洲预计将在2022年上半年上市。
Calliditas公司首席执行官Renée Aguiar Lucander表示：“EMA受理Nefecon MAA，是我们努力为IgAN患者带来第一个经批准的药物的重要步骤。我们期待着与EMA合作，目标是在2022年第一季度获得对Nefecon批准。”
Nefecon：2步靶向释放技术(点击图片，查看大图)
Nefecon是一种口服专利制剂，含有一种强效和广为人知的活性物质——布地奈德（budesonide）——用于靶向释放。根据主要的发病机制模型，该制剂被设计用于将药物输送到疾病起源的下小肠派尔斑区域（Peyer's patch）。Nefecon源自TARGIT技术，该技术允许物质通过胃和肠而不被吸收，并且只有到达小肠下部时才能以脉冲方式释放。
如Calliditas完成的2b期大型试验所示，剂量和优化释放曲线的组合对IgAN患者是有效的。除了有效的局部作用外，使用这种活性物质的另一个优点是它的生物利用度很低，即大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物可以在需要的地方局部应用，但全身暴露和副作用非常有限。
NefIgArd临床试验A部分结果(点击图片，查看大图)
Calliditas是唯一一家在IgAN的2b期和3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验中获得阳性数据的公司。这2项试验均达到了主要和关键次要终点。
Nefecon MAA的提交基于NefIgArd关键3期研究A部分的阳性数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon与安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。如前所述，与安慰剂相比，该研究达到了减少蛋白尿的主要终点，并且显示eGFR在9个月时稳定。
提交的资料还包括NEFIGAN 2期试验的临床数据，该试验也达到了NefIgArd研究的主要和次要终点。2项试验均表明，Nefecon总体耐受性良好，2组结果具有相似的安全性。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Calliditas Announces Submission of Marketing Authorisation application for Nefecon to the European Medicines Agency
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