心力衰竭mRNA疗法！阿斯利康/莫德纳AZD8601 2期研究：全部患者NT-proBNP水平低于心衰限值!
来源：本站原创 2021-11-18 01:31
AZD8601是一种编码血管内皮生长因子（VEGF-A）的mRNA，VEGF-A是一种旁分泌因子，对新生血管的形成非常重要。
心力衰竭（图片来源：tse1-mm.cn.bing.net）
2021年11月17日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，来自2a期EPICCURE研究的阳性结果显示：在心力衰竭（HF）患者中，AZD8601达到了安全性和耐受性主要终点。
AZD8601是一种编码血管内皮生长因子（VEGF-A）的mRNA，目前正由阿斯利康与莫德纳（Moderna）合作开发。VEGF-A是一种旁分泌因子，对新生血管的形成非常重要。此外，它还被证明能刺激祖细胞分裂。祖细胞是干细胞的后代，当受到刺激时会分化，从而产生有助于心脏修复和再生的特殊细胞类型。
在该研究中，研究人员将AZD8601直接注射到接受择期冠状动脉搭桥术（CABG）患者的心肌中。在研究的11例患者中，7例患者接受了AZD8601注射治疗，4例患者接受安慰剂注射。研究中，对所有11例患者进行为期6个月的随访，以评估主要安全性和探索性疗效终点。
值得一提的是，这项试验是第一项将裸mRNA直接注射入进行择期CABG患者心脏的临床试验。结果显示，与安慰剂组相比，AZD8601治疗组在心力衰竭3个探索性疗效终点方面观察到了积极趋势：左室射血分数（LVEF）增加，功能性患者报告结果改善，NT-proBNP降低（一种测量激素水平的生物标记物，在心力衰竭患者中升高）。特别是，治疗后随访6个月时，AZD8601治疗组全部7例患者NT-proBNP水平低于心力衰竭（HF）限值，而安慰剂组4例患者仅有1例。该研究中，没有发生死亡或治疗相关严重不良事件，也没有观察到与AZD8601治疗相关的感染。
尽管由于数据有限无法显示出显著效果，但它为阿斯利康提供了推进AZD8601进一步试验的机会。阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示：“在心脏病发作期间，超过10亿个心脏细胞可能会丢失。这些早期结果表明，mRNA疗法在刺激VEGF-A生成方面具有潜力，可为心力衰竭和其他缺血性血管疾病患者提供修复和疾病修正选择。”
Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示：“mRNA是一种引人注目的治疗方式，因为它能够在局部和瞬间发挥作用，同时驱动剂量依赖性蛋白表达。今天公布的结果，是在心血管和其他缺血性血管疾病的治疗中推动新边界的结果，将解决严重未满足的需求，以改善患者的生命。”
AZD8601合作（点击图片，查看大图）
心力衰竭（HF）影响着全世界约6400万人，其中至少一半人射血分数降低）。该病是一种慢性病，半数患者将在诊断后5年内死亡。射血分数（EF）是衡量每次心脏收缩时血液离开心脏的百分比，根据EF，HF分为2大类：射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）和射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。当左心室肌肉不能充分收缩时，HFrEF会发生，因此，从心脏向身体泵出的富氧血液较少。HF仍然与男性（前列腺癌和膀胱癌）和女性（乳腺癌）最常见的癌症一样致命。慢性心力衰竭是65岁以上患者住院的首要原因，是一个巨大的临床和经济负担。
AZD8601是一种新型的基于mRNA的研究性疗法，mRNA在柠檬酸盐缓冲液中配制，无脂质包裹，编码VEGF-A，用于接受冠状动脉搭桥术（CABG）的患者进行局部给药。
mRNA负责携带从DNA转录的基因指令，然后由细胞翻译产生蛋白质。蛋白质负责指导身体的生物功能。莫德纳开创性的mRNA疗法旨在触发细胞机制产生特定的蛋白质。AZD8601可使mRNA指令传递刺激VEGF-A蛋白的产生。
阿斯利康和莫德纳达成了独家协议，发现、开发和商业化mRNA疗法，用于治疗严重的心血管、代谢和肾脏疾病以及癌症。阿斯利康对心血管疾病生物学以及该领域药物的发现和开发有着无与伦比的深入了解，而莫德纳则带来了先进的mRNA技术以及将多种不同的mRNA转化为治疗蛋白质的能力。（生物谷Bioon.com）
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