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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Physiol Genomics:脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法

研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。

2024-12-29

全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%

临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。

2025-04-16

Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程

在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25

睡眠是大脑进行深度加工和重组的重要时刻

这项研究为我们提供了一个全新的视角,展示了睡眠在记忆巩固和空间信息处理中的重要角色。

2024-11-30

咳嗽还是打喷嚏,大脑是如何感知和调控的?刘琴团队Cell论文揭开谜题

研究结果揭示了咳嗽和打喷嚏之间的神经差异,为呼吸道感染和过敏等疾病的治疗提供了新的治疗靶点,并将促进新疗法的开发。

2024-09-10

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

Nat Commun:CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率

文研究表明,靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能,从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。

2025-02-25

Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

Nat Commun:特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点

研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题,如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的,以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用,这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。

2024-12-25