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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature:迄今为止最全面的人类肠道细胞图谱诞生!揭示肠道化生细胞在胃肠道疾病中的新作用

在这项新的研究中,作者开发了一种新工具来统一这些数据,从而创建了一个可供全球科学家们使用的标准化肠道细胞资源。这一工具也可应用于其他器官,并有助于促进进一步的研究。

2024-11-30

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

冬小麦春化建立、维持和重置过程中的转录及染色质动态图谱获得进展

中国科学院遗传与发育生物学研究所肖军研究组利用RNA-seq、ATAC-seq和CUT&Tag技术,绘制了田间冬小麦春化建立、维持和重置过程中的转录及染色质动态图谱。

2024-07-13

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nat Immunol:缪小平/田剑波团队绘制肿瘤微环境中免疫细胞遗传调控图谱并揭示其作用模式及早筛应用价值

这项研究明确了机体胚系遗传变异在肿瘤微环境异质性中的作用,提供了最全面的肿瘤免疫浸润遗传调控图谱,揭示了胚系变异可能通过调控免疫反应在肿瘤发生和进程中发挥着关键作用。

2024-09-11

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

JCSM:新研究鉴定出驱动肌肉衰老的基因

这项研究表明,人工智能有可能造福于肌肉衰老和肌肉疏松症领域。人工智能以前从未用于骨骼肌质量调节领域。

2024-10-29

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05