中国学者开发新型单碱基编辑工具，显著降低基因编辑脱靶效应
北京时间5月18日晚间，顶级学术期刊《自然-方法学》（Nature Methods）在线发表了来自中国农科院深圳农业基因组研究所、中科院上海生命科学研究院神经科学研究所、中科院计算生物学研究所、上海交通大学、上海科技大学、复旦大学等团队的一项研究，题为“A rationally engineered cytosine base editor re
《自然》子刊：基因编辑研发管线深度盘点
在过去18个月里，有11项基因编辑研发项目在美国或欧盟进入临床开发阶段，其中6项基于CRISPR-Cas基因编辑系统。现在基因编辑研发管线包括这一技术在体外基因编辑、癌症免疫学和体内基因编辑方面的应用。近日，Nature Reviews Drug Discovery上发表的一篇综述对基因编辑的研发管线进行了深度盘点。如CRISPR技术先驱之一，加
多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具
2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中，来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白，从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士
基因编辑T细胞治疗癌症是安全的！华西医院全球首个基因编辑T细胞治疗癌症的临床试验结果公布！
2020年5月9日讯 /生物谷BIOON /——对免疫检查点基因进行CRISPR-Cas9介导的基因编辑可以提高T细胞治疗的疗效，但首先必须了解其安全性和可行性。近日发表的利用CRISPR基因编辑技术对细胞进行的首次人体试验结果表明，这种疗法是安全且持久的。近日来自四川大学华西医院的卢铀教授领衔的研究团队在Nature Medicine上报告了全球首个基因编
基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中，来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的
Nat Biotechnol：开发出能同时对多个基因组位点进行编辑的超强基因编辑工具—CHyMErA
2020年4月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术能同时对基因组中多个位点进行编辑，从而就有望帮助研究不同DNA的组合与人类健康和疾病的关联。基于CRISPR的DNA编辑技术能通过对任何人类基因进行精确剔除来研究其功能，从而就
Nature子刊重大突破：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /--含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，它依赖于高效的lnp
Nat Biotechnol：中科院高彩霞团队成功开发植物基因组引导编辑技术
2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---先天淋巴细胞（innate lymphoid cells， ILC），也被称作固有免疫细胞，是一类不同于T细胞和B细胞的淋巴细胞亚群，位于肠道粘膜表面中，增强免疫反应，维持粘膜完整性和促进淋巴器官形成。它们缺乏克隆性的抗原受体，在分化过程中也没有经历Rag基因的重排过程。在感染之后的数小时之内，ILC就能够活化
杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI