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FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

中国科学家首次发现,糖尿病级别的葡萄糖浓度,会在1小时内强烈破坏p53的稳定性

饶枫/赵丽/王凤超等人的研究发现了糖尿病等代谢性疾病促进癌症发生的全新机制,让我们对糖尿病促癌有了新的认知。更重要的是,这个研究还提供了此类癌症治疗的靶点。

2023-07-14

JCI Insight:科学家识别出开发人类类风湿性关节炎新型疗法的潜在蛋白药物靶点—TAp63

来自千叶大学等机构的科学家们通过研究发现,甲氨蝶呤能靶向作用CD4+T细胞中的肿瘤蛋白p63(Tp63)。研究者Suto说道,我们非常热衷于分析甲氨蝶呤治疗前和治疗后的基因表达情况。

2023-06-02

Cancer Discovery:揭开p53抑制肿瘤的关键机制

这项研究发现了TP53的非洲特异性变异——Y107H,并证明了PADI4是p53蛋白介导的肿瘤抑制的重要调节因子。这些研究结果揭示了非洲裔癌症的差异、个性化的医疗方法和p53介导的肿瘤抑制的关键靶基因

2023-05-19

63万人队列发现,抑郁症心理干预治疗后的可靠改善与心血管事件风险降低12%、全因死亡风险降低18%有关

与60岁以上年龄组相比,60岁以下患者的抑郁症可靠改善与心血管事件风险的相关性更高。与抑郁症未可靠改善的患者相比,心理干预治疗后得到可靠改善与患者全因心血管事件风险下降15%、全因死亡风险下降23%,

2023-05-30

靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可

继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health(P2X3抑制剂Camlipixant)之后

2023-06-03

第四军医大学晏贤春团队揭示了miR-342-5p是治疗缺血性疾病的潜在靶点

血管生成,即从现有血管形成新的血管,涉及内皮细胞(ECs)的增殖、分化和迁移。

2023-05-29

J Exp Clin Cancer Res:驱动结直肠癌发生的p16基因或有望成为开发新型靶向性疗法的潜在靶点

来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现,沉默基因p16的表达(即使DNA自身并未发生改变)会驱动动物模型机体中结直肠癌的进展。

2023-05-23

Nature Communications:细胞色素P450酶工程改造突破常规蛋白质诱变限制

研究人员利用 PikCH238pAcF 和具有底物宽泛性的糖基转移酶在体外构建人工酶级联反应,获得了多种非天然大环内酯类化合物。

2023-04-13

癌症靶向治疗的圣杯:卢敏团队首次在人体内实现p53靶向

p53恢复剂被至少14篇不同的文献称为是癌症靶向治疗领域的圣杯。如能获得该圣杯,将在科学将上开启抑癌蛋白这一最广泛发生突变却迄今不可成药的靶点,在临床上大幅增加靶向治疗的受益人群

2023-04-12