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VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性

RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。

2022-04-22