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诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国

目前Zolgensma已在40多个国家获批,2022年1月,在我国也获得了临床试验默示许可。

2022-04-29

诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!

3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza(诺西那生钠),Evrysdi(艾满欣)。

2021-06-19

诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准!

2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日宣布,欧盟委员会(EC)有条件批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者;(2)SM

2020-05-20

诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准!

2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的

2020-03-28

诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效!

2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec,AVXS-101)鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示,接受剂量B(1.2 x 10的14次方 vg)一次性鞘内注射

2020-03-25

诺华Zolgensma获日本批准,治疗2岁以下儿童!

2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者,包括在诊断时为症状前(pre-symptomatic)的患者。需要指出的,接受Zolgensma治疗的患者,必须抗A

2020-03-20

不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验

FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法,Zolgensma和Spinraza,在用药便利性、成本效益以及临床疗效上,前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据,表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日,百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE,以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy

2019-09-28

诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题

 2018年初,诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis,获得了其最先进的基因疗法Zolgensma?(onasemnogene abeparvoveci -xioi; AVXS-101)。同年12月,诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日,诺华制药公司旗下AveXis宣布,美国食品和药物管理局(FDA)

2019-05-27

基因疗法Zolgensma试验中2例患者死亡 诺华展开调查

 诺华公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的实验性基因疗法Zolgensma临时中期试验结果,并于周五(4月19日)表示,正在调查试验中的死亡案例是否与该基因治疗有关。2019年肌营养不良协会临床与科学会议上周在美国举行。此次会议上,诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma治疗1型SMA的III期临床研究STR1VE中期数据。据路透社报道,诺

2019-04-22