Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定
基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾，主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状，然后病情不断进展，视野逐渐受限，导致在成人期出现视觉
Sage Therapeutics将加速抑郁症新药SAGE-217研发计划
今日，Sage Therapeutics在与美国FDA进行突破性疗法会议后宣布，将加速其新药SAGE-217的研发计划。该计划旨在支持SAGE-217用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）在美国的获批。MDD是一种常见但严重的情绪障碍，患者表现出处于抑郁情绪或对日常活动丧失乐趣，并且对社交、职业、教育或其他重要活动产生障碍。据估计，美国每年约有1600万人患有此
ARKAY Therapeutics糖尿病新药获批进入临床
日前，ARKAYTherapeutics宣布美国FDA接受了其糖尿病新药RK-01的新药临床试验（IND）申请。RK-01是一款 “first-in-class” 的 “以β细胞为中心” 的口服药物组合，用于2型糖尿病的治疗。它包含3种成分，分别是二甲双胍（metformin）、缬沙坦（valsartan）和塞来昔布（celecoxib）。该临床试验将在新诊断初治患者，及肥
VBL Therapeutics恶性胶质瘤全球首创药物VB-111三期研究失败
3月8日，以色列生物制药公司VBL Therapeutics公布了公司在研药物VB-111联用bevacizumab（Avastin）用于复发性恶性胶质瘤（rGBM）治疗的关键临床3期试验GLOBE研究的顶线数据，该试验对照组为接受bevacizumab治疗的患者。这项研究未达到预先设定的总生存期（OS）的主要终点。VBL Therapeutics首席执行官Dror Harats博士表
G1 Therapeutics公布"全球新"Trilaciclib脊髓系统临床获益
3月5日，专注癌症治疗的生物公司G1 Therapeutics公布了其药物trilaciclib用于接受一线化疗治疗小细胞肺癌患者的积极2a期试验顶线数据。Trilaciclib是一款全球首创的短效CDK4/6抑制剂，用于化疗过程中造血干细胞和免疫系统功能的保护(髓系获益)。公司首席医学官及高级副总裁Raj Malik博士表示：“这项试验的数据显示出明确的证据，表明trilaciclib有效保护了
Tessa Therapeutics凭VST技术融资8000万美元
近日，新加坡生物医药公司Tessa Therapeutics宣布完成8000万美元融资。此轮融资由总部设在新加坡的淡马锡集团领投，跟投机构包括新加坡经济发展局投资公司（EDBI）、Karst Peak Capital、Heliconia、Heritas及其他投资者。Tessa的核心技术平台是病毒特异性T细胞（VST）。VST是一种基于患者个体和独特免疫系统的活体治疗。患者接受的是具有活
勃林格殷格翰携手MiNA Therapeutics公司共同研发肝纤维化疾病新型治疗手段
合作及授权协议覆盖多达三项目标研究，潜在交易价值除去专利权税外高达3.07亿欧元 此次合作是对勃林格殷格翰对非酒精性脂肪肝（NASH）及肝纤维化疾病领域创新治疗手段全方位研发项目的进一步拓展 合作旨在借助MiNA公司在RNA（核糖核酸）激活治疗领域的领先专业技能，评估平台技术的潜力用以通过恢复正常细胞和靶向器官的功能来阻止疾病进展 德国殷格翰和伦敦2017年11月14日电 /美通社/ -- 勃林格
Bioverativ与Bicycle Therapeutics携手开发血液病药物
2017年9月11日讯 /生物谷BIOON/ -- 近日，Bioverativ和Bicycle Therapeutics联合宣布，两家公司将携手开发用于治疗血友病和镰状细胞性贫血症的新型药物。Bioverativ是2017年从Biogen分离出来的独立公司，致力于血友病及其他罕见血液病的药物开发。Bicycle Therapeutics由Gregory Winter爵士和Christian Hei
Spark新药LUXTURNA获优先审评资格
今日，专注于开发基因疗法的公司Spark Therapeutics 宣布，美国FDA已经接受了LUXTURNA（voretigene neparvovec）基因疗法的生物制剂许可（BLA）申请，并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法，将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变（IRD）视力丧失。如果这一疗法获批，它将是首个用于IRD的药物治疗，同时也是美国首个用于遗传病的基因治疗。
辉瑞、默克将与Effector Therapeutics开展癌症免疫组合疗法
6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美国辉瑞制药及德国默克制药达成了一项临床开发及药品供应合作协议，双方将共同进行两种肿瘤免疫治疗药物用于微卫星稳定结直肠癌治疗的评价工作。主要的合作内容包括计划进行一项随机、开标、非对照的临床2期研究，用于评估Effector Therapeutics公司的小分子MNK1/2抑制剂eFT508联合Avelum