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Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症

在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。

2023-04-13