罕见病基因疗法！Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
2019-01-31
大手笔！百健20亿美元再加码基因疗法
自从DNA被发现以来，人类就一直梦想着通过编辑这种遗传物质来治疗疾病。然而，尽管基因疗法研究已经走过了数十个念头，其中的失败仍远远大于成功。不过，研究风险并不能阻止医药巨头百健公司迈向该领域的脚步，公司
2016-05-20
生物技术融资高潮迭起：基因疗法先锋ReGenXBio欲IPO
ReGenXBio由基因疗法先锋人士James Wilson创立，公司将通过IPO募集1亿美元，开发自己的基因疗法，挺进行业前列。
2015-08-24