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Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物

今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。

2023-10-07

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

RNA的寿命远超想象

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集,对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nature:细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御

这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的,为什么会产生cabRNA,它的作用又是什么?

2023-12-12

Cell:揭示细胞表面RNA控制中性粒细胞招募

在一项新的研究中,来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

Nature:揭示环状 RNA从细胞核中运出机制

目前,这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质,产生预期的治疗或疫苗效果,但问题是mRNA一旦被人体吸收,就会迅速分解。

2024-02-27

首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

罗氏看中RNA重编程技术

1月3日,Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作,利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04