第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib遭欧盟CHMP否决！
在美国，pexidartinib正在接受FDA优先审查，该药有潜力成为第一个治疗存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的药物。
辉瑞在研口服GLP-1R激动剂早期数据出炉 可有效减轻体重和血糖
默沙东和辉瑞近日在美国糖尿病协会（ADA）第80届科学会议上联合公布了心血管（CV）预后III期VERTIS CV试验的结果。数据显示，在2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者中，联合背景标准护理治疗，Steglatro（ertugliflozin，埃格列净）与安慰剂相比在主要不良心血管事件（MACE）方面显示出非劣效性，达到了研究的
华人科学家David R.Liu开发预测基因编辑结果的新方法！
2020年6月日讯 /生物谷BIOON /——虽然碱基编辑器被广泛用于实现定点突变，但决定碱基编辑结果的因素还没有被很好地理解，所以往往需要试验进行验证。近日来自Broad研究所、哈佛大学、麻省理工学院和布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员在华人科学家David R.Liu的带领下，开发了一种机器学习模型以预测剪辑编辑的结果，无需实验就可以预测基因编辑的结果
研究揭示SOX2/DDX5与R-loop协同调控体细胞重编程为诱导多能干细胞的新机制
基因表达调控是决定细胞命运的重要因素，通过改变基因的表达模式即可实现对细胞命运的精准调控。比如运用Yamanaka四个转录因子（Oct4， Sox2， Klf4， c-Myc）在体外就可将体细胞成功重编程为诱导多能干细胞。6月10日，中国科学院广州生物医药与健康研究院/广州再生医学与健康广东省实验室姚红杰课题组联合清华大学生命科学学院孙前文课题组在国际学术期
R环结构或能与转录因子Sox2协调作用来调节细胞重编程的多能性
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --R环（R-loops）细胞中的特殊结构，其由RNA-DNA杂交体和可被取代的单链DNA组成，通常在转录基因附近被发现，然而，R环通常也是一种动态和广泛的实体结构，其在基因组中扮演着并不明确的调节和表观遗传角色。图片来源：CC0 Public Domain近日，一项刊登在国际杂志Science Advance
ASCO2020|肺鳞癌免疫治疗新突破，百济神州展现中国“研”值
2020年5月29日，全球肿瘤界的年度盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会正式揭开序幕，中国本土生物制药企业百济神州在今年ASCO年会上以一项口头报告及三项海报的方式公布了其抗PD-1抗体药物百泽安®（通用名：替雷利珠单抗注射液）及BTK抑制剂BRUKINSATM（泽布替尼）的临床数据。其中，替雷利珠单抗联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌
Science：中美科学家携手解析出MC4R的三维结构，助力开发治疗抗肥胖新药物
2020年5月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国上海科技大学、美国密歇根大学和南加州大学等研究机构的研究人员揭示了一种在人类代谢中起着关键作用的大脑蛋白的精确形状，这可能为更好地治疗肥胖和其他代谢性疾病打开了大门。他们着重关注的这种蛋白称为黑素皮质素受体4（melanocortin 4 receptor, MC4R）。相关研究发表在2
Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
带量采购走向曝光 高值医用耗材治理加速
近日，互联网上流传着一份关于印发《国家医疗保障局医药价格和招标采购指导中心2020年工作要点》的文件（文末见全文），在该文件中国家医保局明确指出了今年国家在医保谈判及采购方面需要努力的方向。根据该文件，在今年国家医保局在服务医疗保障中心方面的主要工作有三，首先便是服务集中带量采购工作，其次是支持高值医用耗材治理工作，第三是保障药品报价稳定工作。可以看出，尽管
narsoplimab治疗移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗效大大超越美国FDA期望值！
2020年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --Omeros Corporation是一家创新型生物制药公司，致力于发现、开发、商业化小分子和蛋白质疗法，用于大市场以及用于补体介导性疾病、中枢神经系统疾病、免疫相关疾病等罕见适应症。近日，该公司公布了单抗药物narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）关键III期临床试验