治疗hATTR淀粉样变性，谁更胜一筹？
2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）
激肽释放酶相关肽酶7损失加剧阿尔茨海默病模型小鼠淀粉样病变
作者： Kiwami Kidana、Takuya Tatebe、Kaori Ito、Norikazu Hara、Akiyoshi Kakita、TakashiSaito、Sho Takatori、Yasuyoshi Ouchi、Takeshi Ikeuchi、Mitsuhiro Makino（稿件来自EMBO Molecular Medicine）摘 要淀粉样蛋白‐β（Aβ）沉积（即老年斑）是阿尔
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Am J Physiol-Cell Ph：增加眼部电活动可缓解短期干眼症
2018年6月8日讯 /生物谷BIOON/ --增加眼部黏膜的电活动或能有助于开发出针对干眼症的新疗法。相关研究成果最近在线发表在American Journal of Physiology-Cell Physiology期刊上。干眼症是一种常见的疾病，是由于眼部液体平衡受到破坏造成的。泪膜中过多的盐和不足的水分（即高渗透压）造成的长期的不平衡会导致炎症和不可逆的细胞损伤。极快的电信号携带着信息在
阻断氧化磷脂的抗体有望阻止炎症和动脉粥样硬化！
2018年6月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员发现他们能够利用一种结合到氧化磷脂（oxidized phospholipid, OxPL，即发生氧化的磷脂）上的天然抗体阻断小鼠中的炎症。磷脂是一种位于细胞表面上的分子，炎症会让它们发生氧化。即便小鼠摄入高脂肪食物，这种抗体也会让它们免受动脉斑块形成、动脉硬化和肝脏疾病，从而延长它们的寿命。他们
Circulation：科学家阐明了一种抵御机体动脉粥样硬化的新型保护性机制
2018年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志Circulation上的研究报告中，来自奥地利科学院等机构的科学家们通过研究阐明了一种抵御动脉粥样硬化的新型保护性机制，这或为后期开发治疗人类动脉粥样硬化的新型疗法提供了新的思路和希望。图片来源：Tsiantoulas et al., Circulation (2018)动脉粥样硬化，即人类血管病理性狭窄的一种疾病，其是
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
Cell Rep：阻断细胞“触须”样结构或能让癌症药物重新发挥杀灭癌细胞的功能
2018年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自英国癌症研究院的研究人员通过研究通过靶向作用细胞表面触须样的结构，开发了一种能促进癌症对疗法变得敏感的新型疗法。研究者表示，相比利用疗法杀灭的癌细胞而言，这些耐药性的癌细胞携带有更长更多的“触须”样结构，阻断这些结构的生长就能够重新激活一系列癌症疗法正常发挥作用。图片来源：NIH文
卫材/百健口服BACE抑制剂elenbecestat显著降低大脑中β淀粉样斑块水平
2018年6月6日讯 /生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）与合作伙伴百健（Biogen）近日公布了口服BACE抑制剂elenbecestat（研发代码：E2609）治疗阿尔茨海默氏症（AD）II期临床研究Study 202（NCT02322021）的数据。该研究是一项多中心、司机、双盲、安慰剂对照、平行组、18个月研究，在由AD引起的轻度认知损害（MCI）或因AD引起的轻度至中度痴呆的患者