2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了PR001治疗