ImmunoCellular公司ICT-121 I期临床试验IND获FDA许可
7月25日，美国ImmunoCellular治疗公司（IMUC）宣布，FDA批准其由医生发起的研究性新药（IND）申请以开展ICT-121 I期临床试验。 该研究将首先在多达20例复发性多形性胶质母细胞瘤（GBM，恶性度最高且最常见的脑瘤）患者中进行疫苗试验。 ICT-121是IMUC公司研发的靶向CD-133的基于树突状细胞的新疫苗，已知CD-133是会在多种实体肿瘤中高表达的抗原。
Diabetes Care：普兰林肽改善对I型糖尿病患者的血糖控制
普兰林肽(pramlintide)是胰岛β细胞自然产生的胰淀素(amylin)的类似物。根据一篇于2012年6月18日在线发表在Diabetes Care期刊上的论文，在餐前，注射普兰林肽改善通过闭环人工胰岛系统(closed-loop artificial pancreas system)接受胰岛素治疗的I型糖尿病患者体内的血糖控制。
Pluristem公司获德国PEI批准启动PLX细胞I/II期肌肉再生试验
2012年8月7日讯 /生物谷BIOON/ --Pluristem Therapeutics公司今天宣布，已获得德国医疗监管机构--保罗·埃利希研究所（PEI）的批准，将启动一项I/II期随机、双盲、安慰剂对照研究，来评价其PLX细胞的安全性及有效性，试验中将通过肌肉内注射（intramuscular injection）...
Gene：新型实验动物树鼩MHC I类分子研究取得进展
主要组织相容性复合物(MHC)不仅参与移植排斥和T细胞的分化发育，在免疫应答的启动和免疫调节中也发挥十分重要的作用，MHC还与很多疾病易感性和病程进展都有密切关系。树鼩(Tupaia belangeri)是一种新型实验动物，在生物医学上的应用越来越受到重视。树鼩MHC的研究特别是MHC I 类基因的研究现在尚属空白。
罗氏新一代免疫疗法MPDL3280A I期临床表现惊人
2013年5月16日讯 /生物谷BIOON/ --根据周三公布的初步试验结果，由罗氏（Roche）开发的一种实验性药物MPDL3280A，针对数种肿瘤均表现出了令人印象深刻的疗效，同时耐受性良好。尽管相关临床测试仍处于早期阶段，但该药已被认为是罗氏最有前途的新一代免疫疗法（ immunotherapies）之一。
Sci Transl Med：新生儿粘多糖贮积症I型（MPS I）筛检的必要性
一项在犬类身上做的新的研究报告说，在出生的时候进行酶替代疗法可制止几乎所有的与一种罕见的遗传性疾病有关的问题。 这些发现凸显了对新生儿进行粘多糖贮积症I型这种疾病（或称MPS I）进行筛检的必要性，因为这是改善患者生活的最有效的方法。 该研究第一次显示，用酶替代疗法治疗MPS I可显著减少心脏、骨骼和脑部的疾病症状；它可能会给罹患类似遗传性疾病患者的输送酶的方法的改善。
百特启动单抗药物anti-MIF I期临床恶性实体瘤试验
2012年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --百特（Baxter）宣布，已启动了抗MIF单抗（抗巨噬细胞迁移抑制因子）I期临床试验中的患者给药，该试验在恶性实体瘤患者中开展，代表着该公司通过先进的生物学研发来扩大其肿瘤学产品组合的努力。 该抗MIF单抗，是一种完全人源化的重组单抗，是一种新的治疗制剂，有望用于癌症的治疗。该单抗特异靶向于体内的一种特异性抗原MIF蛋白，而非传统的全身性治疗制剂。
Cell:PKC依赖的新机制促进细胞损伤愈合
6月21日，Cell杂志报道，科学家揭示一种PKC依赖的新机制可预防细胞损伤部位与极化细胞骨架之间的竞争，进而促进细胞愈合。 细胞损伤的愈合作用，使细胞膜损伤得以修复，在真核生物中是普遍存在的。损伤愈合反应的一个重要方面是极化的细胞骨架和细胞内分泌机器朝向损伤位点的重新定向。 虽然关于参与损伤愈合过程的保守蛋白的研究屡有进展，科学家一直没能将这些参与成员联系为一个连贯的反应机制。
Enzon药业发布神经母细胞瘤治疗药物PEG-SN38 I期临床结果
6月19日，安龙药业（Enzon Pharmaceuticals）公布PEG-SN38用于治疗幼儿复发/难治性神经母细胞瘤及其他实体瘤的I期临床试验结果。 此试验旨在确定PEG-SN38用于神经母细胞瘤及肉瘤、中枢神经系统肿瘤等实体瘤儿科患者的剂量限制性毒性（DLTs）及最大耐受剂量（MTD）。递增剂量PEG-SN38的给药周期为21天。
加拿大Transition公司2型糖尿病药物TT-401 I期临床试验获积极性结果
6月18日，加拿大生物制药公司Transition Therapeutics宣布，2型糖尿病候选药物TT-401 I期临床单剂量递增试验获积极性结果。 Transition公司表示，TT-401每周给药一次的皮下注射肽类药物，研究表明它能够降低肥胖型2型糖尿病患者的血糖水平。TT-401是胰高血糖素样多肽-1（GLP-1）受体的双重受体激动剂，且为第二代谢靶标。