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uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!

AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的一次性基因疗法。

2020-11-20

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

近日美国FDA宣布,授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶(ZFN)介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。

2016-09-13