研究人员开发出新型Cas9核酸酶 提高基因编辑安全性
CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来已经在很多领域得到广泛的应用。利用这一技术开发的基因疗法在医疗健康领域中具有巨大的应用前景。CRISPR/Cas9技术能够对基因组在指定位点进行基因编辑，但是对这项技术的一个常见的忧虑是担心基因编辑会在不该出现的地方发生。日前，英国巴斯大学(University of Bath)和卡迪夫大学(Cardiff University)的研究人员利用合成生物学(
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
Mol Cell：封面文章解读CRISPR-Cas系统蛋白所扮演的关键角色
2018年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自乔治亚州立大学等机构的研究人员通过研究深入阐明了深入阐明了基于RNA的病毒免疫系统—CRISPR-Cas的基本生物学机制。CRISPR-Cas是细菌和古细菌能用来抵御病毒和其它外来“入侵者”的一种防御机制，当细菌被病毒攻击时，其就能将病毒DNA“切碎”并将入侵者的一部分DNA片
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
Nat Biotechnol：利用CRISPR/Cas9诱导的DNA瘢痕序列追踪细胞谱系
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---如今，诸如RNA测序之类的技术正在揭示出哪些基因在每个细胞中表达。随后，科学家们就能够利用类似的表达谱对所有的细胞进行系统性地分类。德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心数量发育生物学研究小组负责人Jan Philipp Junker博士说，“当我们使用这种技术研究器官或有机体时，我们不仅发现熟悉的细胞类型，我
Nat Commun：CRISPR/Cas9技术取得新突破，使得它朝临床治疗更接近一步
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---想象一下未来：将一种起导向作用的生物机器放入你的身体中，寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，并以较高的精密度与准确度进行编辑，从而导入正确的基因序列来替换有缺陷的基因序列。这种方法被称作基因编辑。如今，来自加拿大阿尔伯塔大学的研究人员开展了一项改变游戏规则的研究，它有望让这种技术更接近于人体临床治疗。相关研究结
王宇研究组发表更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的，通过可控的方式，从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。他们提出通过在CRISPR/Cas9系统
PNAS：利用CRISPR/Cas9开发出一种精准的基因组突变预防系统
2018年4月3日/生物谷BIOON/---通用的DNA遗传编码中的单个碱基变化可导致或恶化许多危及生命的疾病。这种“点突变”能够将人体内的细胞转变为癌细胞，随后这种癌细胞继续生长而形成肿瘤，或者它们能够将将抗生素敏感性细菌转化为导致不可治愈的感染的抗生素耐药性细菌。在理想的世界中，临床医生应能够在携带着这样的有害点突变的细胞产生后立即将它们清除，从而更加有效地抵抗疾病。如今，在一项新的研究中，来