Nature子刊:叶海峰团队推出微型可控CRISPR激活平台HEAL,实现体内强力可控基因激活
该研究成功构建了一种体积更小、激活能力更强、且调控方式灵活的基于 dCas12f 的转录激活平台——HEAL。为小型化、高效能的 CRISPRa 系统的开发提供了全新范式 。
《Cell》绘制tau蛋白“质量控制”地图:CRISPR筛选发现新通路调控tau聚集,线粒体损伤导致致病片段产生
该研究发现 E3 蛋白质泛素连接酶 CRL5SOCS4 控制着人类神经元中的 tau 水平,将 tau 蛋白质泛素化,并与人类疾病中的 tau 病变的抵抗力相关。
诺奖获得者连发Nature+Science:发现CRISPR新型“警报系统”及免疫系统“休眠武器库”
基于细胞的实验表明,mCpol产生的环寡核苷酸的缺失会触发细胞死亡,阻止试图通过消耗宿主环核苷酸来逃避免疫的病毒的传播。
Cell Chem Bio:李幸/方晓红评述“点亮型”CRISPR探针实现活细胞基因组DNA动态成像
文章系统梳理并评述了荧光点亮响应型CRISPR(fluorogenic CRISPR, fCRISPR)成像探针在活细胞基因组DNA成像中的最新进展,为这一前沿领域提供了全面的技术概览与未来展望。
Nature头条:贺建奎前妻成立公司,宣称是时候考虑“CRISPR baby”了
Manhattan Genomics 聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。
Sci Adv:北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法,精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”,安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA,以及一种自失活基因编辑系统;该系统可在短暂表达后使SaCas9失活,从而实现高基因编辑效率,并以最大安全性防止脱靶效应。
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器,可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构,揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。
研究发现,肠道炎症通过扰乱昼夜节律,损害大脑类淋巴系统排污能力,为神经退行性疾病的发生埋下伏笔
该研究通过构建IBD小鼠模型,揭示了一条全新的从肠道到中枢神经系统疾病的病理传导通路,即IBD能通过扰乱昼夜节律,从而影响大脑类淋巴系统的引流功能。
王宇/洪佳旭团队报道化药协同指挥核酸药的“小王子”系统,双重开关实现CRISPR体内原位“主动可控”
该研究进一步升级的小分子可控CRISPR系统,在推动CRISPR核酸药物向更严谨、精准、主动可控的方向发展迈出了关键一步。