两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
研究完成CRISPR-Cas13a介导的精确定点RNA编辑的人工机器
5月31日，国际学术期刊Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurposing for precise RNA editing 的研究论文。该工作报道了一个利用新
科学家完成 CRISPR-Cas13a 介导的精确定点 RNA 编辑的人工机器
5 月 31 日，国际学术期刊 Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心 / 植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为 Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurposing for precise RNA editing 的研究论文。该工作报
基于CRISPR-Cas9的疗法或会增加患者的癌症风险
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的研究人员通过研究表示，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑治疗可能在无意中就会增加个体患癌的风险，研究者表示，后期他们还需要进行更多研究来确保这些基因编辑治疗手段的安全性。图片摘自：Ulf SirbornCRISPR-Cas9是研究人员在细菌中发
2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年5月31日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的5月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
2018年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年4月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的4月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
CRISPR J：开发出CRISPRdisco软件，对CRISPR/Cas系统进行鉴别和分类
2018年4月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国北卡罗莱纳州立大学的Rodolphe Barrangou、Alexandra Crawley和AgBiome公司的James Henriksen开发出一种被称作CRISPRdisco（CRISPR discovery）的自动化生物信息学工具，该工具旨在提高日益多样化的CRISPR-Cas基因组编辑系统的实用性和可用性，并帮助科学家
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
Nat Biotechnol：利用CRISPR/Cas9诱导的DNA瘢痕序列追踪细胞谱系
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年4月17日/生物谷BIOON/---如今，诸如RNA测序之类的技术正在揭示出哪些基因在每个细胞中表达。随后，科学家们就能够利用类似的表达谱对所有的细胞进行系统性地分类。德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心数量发育生物学研究小组负责人Jan Philipp Junker博士说，“当我们使用这种技术研究器官或有机体时，我们不仅发现熟悉的细胞类型，我