从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides， ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能，到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物，这期间经历了近40年的漫长积淀。在早期研究阶段，ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板，而今，一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题，随着对ASOs作用机制的
