J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nat Commun：科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法（即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体）来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中，这种疗法在小鼠机体中表现良好，其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
2025-02-09
精准药物筛选迎来新突破！Int J Biol Macromol：新型水凝胶助力肝癌类器官培养，为个性化药物筛选和疗效评估提供新策略
结果显示，透明质酸/海藻酸盐双网络水凝胶（HADR）与肝脏生理力学相兼容，促进了细胞的粘附与增殖，肝癌类器官的耐药性强于2D培养，且水凝胶营造了类似天然肿瘤微环境，DOX治疗能够抑制细胞相关活动
2024-11-12
Science：虚拟筛选发现钙敏感受体的正向变构调节分子
这是首次通过实验对比超大分子库（12亿分子）与传统分子库（270万分子）的有效性。实验表明，超大分子库在发现PAMs时，不仅数量更多，而且这些PAMs的活性更强。
2024-10-13
Nature Biotechnology：CRISPR-StAR——破解体内基因筛选瓶颈的全新利器
CRISPR-StAR的出现，标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步，为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟了新的可能性。
2024-12-22
