宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
Cell：开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI，有望改善CAR-T细胞疗法
近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效，而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说，即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异，调控了该基因座内多个基因的表达改变，进而协同贡献于AD的发病风险。
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
转移来自裸鼹鼠的长寿基因nmrHas2竟可延长小鼠的寿命
在一项开创性的研究中，来自美国罗切斯特大学的研究人员成功地将一个负责制造高分子量透明质酸（high molecular weight hyaluronic acid, HMW-HA）的基因从裸鼹鼠转移
Science：利用经过基因改造的巴氏不动杆菌在体内检测肿瘤DNA
一种名为巴氏不动杆菌（Acinetobacter baylyi）的细菌通常是非致病性的，而且天生就能通过水平基因转移摄取周围环境中的DNA。在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、澳大利亚南澳