减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所
Fertil Steril：癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值，研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研，主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量（S/T）及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度（S/V）。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源：Dr. Jan-
诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作，开发镰状细胞病（SCD）创新疗法
2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议，获得了后者开发的镰状细胞病（SCD）项目EPI01。根据协议，EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-
Stem Cell Rep：干细胞研究揭示阿兹海默症新疗法
2018年3月2日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现通过靶向大脑中一类蛋白的转运过程，能够为治疗阿兹海默症提供新的思路。研究者们发现利用药物阻断蛋白质在细胞内的转运能够降低大脑死亡的前体标志物的产生。阿兹海默症是神经退行性疾病的一种，患有该疾病的患者大脑组织中主要有两类蛋白的沉积：一种是beta-淀粉样多肽，主要存在于细胞外；另外一种是Tau，主要存在于细胞内。这两种毒性蛋白都会导致
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他
地中海贫血症福音：迅速见效的新基因疗法
两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）针对该罕见血液病的基因治疗实验，在接受治疗的12天之内，他们能够停止输血治疗。
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的重要成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。