维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide今年三季度申请上市！
2020年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司宣布，根据最近与美国和欧洲监管机构的会议，计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EM
软骨发育不全症新药！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
辉瑞完成8亿美元收购Therachon，获得软不发育不全新药TA-46
2019年07月02日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布成功完成对Therachon Holding AG的收购，这是一家专注于开发罕见病创新疗法的临床阶段生物技术公司。此次收购，辉瑞获得了Therachon公司主打在研药物TA-46，这是一款潜在首创的生物制剂，开发用于软骨发育不全（achondroplasia）的治疗。TA-46将补充辉瑞现有的罕见病资产组合。这笔
Cell Stem Cell：干细胞疗法有望治疗早产儿肠道发育不全
2019年6月17日讯/生物谷BIOON/---过早出生的婴儿经常面临严重的医疗挑战，包括未充分发育或患病的肠道。虽然肠道移植能够让一些患者受益，但许多婴儿太小而无法承受这个过程。美国洛杉矶儿童医院外科医生Tracy Grikscheit博士是组织工程领域的领导者---利用干细胞培养肠道。在一篇发表在2019年6月6日的Cell Stem Cell期刊上的标题为“Tissue-Engineerin
治疗软骨发育不全！长效C型利钠肽前体药物TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。软骨发育不全是最常见的侏儒
林卫理：人类脐带间充质干细胞药物UMC119-01在早产儿支气管肺发育不全症的疗效
5月18日，在生物谷主办的2018（第九届）细胞治疗国际研讨会上，来自台湾宣捷生物科技股份有限公司的林卫理博士为我们带来主题为《人类脐带间充质干细胞药物UMC119-01在早产儿支气管肺发育不全症的疗效》的精彩报告。林卫理博士现任宣捷生技执行长，负责脐带间充质干细胞新药研发和妇幼精准医疗检测。 早产儿支气管肺发育不良症(BPD)是新生儿期肺组织损伤导致的疾病，是早产儿中发生率最高的肺部疾