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研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

Comput Struct Biotechnol J | 基于AI技术首次实现活体精子多维度形态分析,突破精子检测传统方法

研究团队创新性地研发了人工智能算法框架,可以实现对运动中的活体精子无创多维度形态分析。

2024-03-10

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nat Mater | 陈小元/杨震/晁洁通过DNA折纸技术,在空间上控制CD95信号诱导类风湿关节炎的免疫耐受

该研究描述了一种利用可编程DNA折纸来调节炎症滑膜组织中活化免疫细胞的CD95诱导死亡信号的策略,以建立局部的RA逆转免疫耐受。

2024-04-14

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

Nature Materials:顾臻团队首创冻干组织递药技术,赋能CAR-T治疗实体瘤

冻干淋巴结(L-LNs)促进了CAR-T细胞的增殖并保持了CAR-T细胞的记忆表型,从而提高了抗肿瘤效果。

2024-03-08

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

Cell Host & Micro:纤维、基因和肠道微生物组?科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子

本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径,通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能,研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。

2024-04-09

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

刘如谦创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物

2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。

2024-04-11