Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nat Biotechnol：科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中，研究人员利用了一种称之为长度测序（long-read sequencing）的尖端技术进行研究，这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
2024-06-14
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Nature：开发无血培养快速鉴定细菌药敏技术
QmapID和uRAST平台在临床验证中显示出高精度和低错误率，显著降低了AST总周转时间，优化了抗生素的及时应用，有助于改善患者预后和减少医疗成本。
2024-09-28
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
Sci Adv：科学家有望利用机器学习技术和成像技术揭示干细胞的特殊行为
研究人员重点分析了干细胞的代谢行为，他们利用一种名为荧光寿命成像显微镜的实时成像技术来分析干细胞是如何分解葡萄糖产生能量的。
2024-07-10