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Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法

逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。

2024-02-26

Neuro-Oncology:科学家成功测试转基因T细胞治疗人类胶质母细胞瘤的疗效

来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次成功检测了一种新形式的细胞免疫疗法在抵御小鼠脑瘤上的疗效。

2023-10-09

科研人员揭示病原真菌抑制昆虫免疫的基因基因机制

该研究成果为真菌-昆虫互作的基因对基因机制提供了有力证据,结合病理学的研究鉴定发现了新型的免疫识别蛋白,揭示了昆虫识别真菌beta-葡聚糖的双受体识别与应答机制。

2024-01-09

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因

随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机

2023-10-14

基因疗法龙头进行战略重组

2023年10月5日,基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组,以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括:减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力,约114个职位;总

2023-10-09

世和基因荣获CIC灼识咨询“中国最大的NGS肿瘤基因检测服务商”市场地位认证

世和基因荣获CIC灼识咨询“中国最大的NGS肿瘤基因检测服务商”市场地位认证

2024-01-19

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱

每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。

2023-12-28