西罗莫司在血管异常类疾病中显奇效
药物的发现以及研究总是和人类与自身各种疾病作斗争的历程相伴相随。其中，有些药物在历史的长河中被逐渐取代，有的药物则随着人们的认知，不断带给人们新的惊喜。比如近年来不断被“解锁”新技能的阿司匹林，比如心血管疾病用药心得安（普萘洛尔）在婴幼儿血管瘤治疗领域已成为绝对主力。今天要介绍的药物--西罗莫司，就是这样一种正在被人们完善认识，开发出新的治疗适应症的药物，可谓“跨界”新星。1.背景概述
诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
Oncogene：靶向TGF-β受体家族成员可有效遏制视网膜母细胞瘤侵袭
2018年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --视网膜母细胞瘤是儿童中最常见的眼部癌症，原发肿瘤可以通过局部或系统性化疗进行有效治疗，但是一旦发生转移癌细胞就会抵抗治疗，因此这种癌症是导致儿童癌症死亡的首要类型。为了发现治疗侵袭性肿瘤的新治疗靶点，来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员进行了相关研究，并发现了一个新的潜在靶点，相关研究结果发表在国际学术期刊Oncogene上。在这项研究中，
Cancer Res：β-catenin异常激活可稳定EZH2促进神经胶质瘤形成
2018年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ --Wnt/β-catenin信号途径是一个高度保守的信号通路，在动物胚胎的早期发育、器官形成、组织再生和其他生理过程中都发挥至关重要的作用。该信号途径的异常激活是导致肿瘤发生的一个关键驱动因素，但是这种异常激活导致肿瘤形成的隐藏机制还没有得到完全揭示。最近来自美国MD安德森癌症中心的华人学者Suyun Huang等人发现β-catenin/USP
甲状腺激素水平竟调节人视网膜中三种视锥细胞的产生
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员从头开始构建出人类视网膜类器官，从而确定出让人们看到颜色的细胞是如何产生的。相关研究结果发表2018年10月12日的Science期刊上，论文标题为“Thyroid hormone signaling specifies cone subtypes in human retinal organoid
Eylea治疗糖尿病视网膜病变在美正式审查
再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）治疗糖尿病视网膜病变（DR）的补充生物制品许可（sBLA），并已指定处方药用户收费法（PDUFA）日期为2019年5月13日。此次sBLA的提交是基于III期临床研究PANORAMA的结果。该研究是一项正在进行的关键性、双盲、随机、两年期研究，纳入了402例中度至重
JAMA Ophthalmol：视网膜异常也许可以早期预测阿尔兹海默症
2018年9月4日讯 /生物谷BIOON /——一项最新发表在《JAMA Ophthalmol》上的研究发现，具有阿尔兹海默症（AD）早期生物标记物的认知健康的个人出现了视网膜微血管异常的现象。图片来源：JAMA Ophthalmol来自圣路易斯华盛顿大学的Bliss Elizabeth O'Bryhim博士及其同事进行了这项涉及32名认知正常的参与者的病例对照研究，这些参与者接受了正电子发射断层
Mitochondrion：代谢异常引发慢性疾病
2018年9月13日讯 /生物谷BIOON/ --现代西方医学在治疗治疗急性，直接损伤，损伤感染，骨折、普通感冒、心脏并以及哮喘等急性疾病方面取得了长足的进展。但是，在治疗慢性疾病方面，现代医学的进展已经落后。疾病控制和预防中心估计，美国境内超过一半的成年人和三分之一的儿童患有至少一种慢性疾病。根据美国国立卫生研究院的数据，慢性疾病是占据全世界死亡人数一半的病因。加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院教
RXi制药公布视网膜瘢痕1/2期试验积极结果
近日，RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究，该试验共有三个剂量组，按顺序登记，分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。在这项研究中，注射RXI-109的临床效果达到了
Cell：可视化观察视觉信息从视网膜到大脑中的单向传播
2018年7月5日/生物谷BIOON/---据估计，大多数人的大脑有860亿个神经元，它们最终能够与任何其他的一个神经元进行双向交谈。在一项新的研究中，为了更好地了解这个迷宫般的神经网络中的神经元如何整合信息，即多个神经元如何发送和整合它们的信息到靶神经元中，来自美国贝斯以色列女执事医疗中心和波士顿儿童医院的研究人员着重关注一个罕见的情形，即信息仅沿着一个方向传播，即从视网膜到大脑传播。图片来自C