EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
研究发现植物表皮蜡质合成新机制
植物表皮蜡质对于减少水分蒸腾、提高耐旱性、减弱紫外光伤害以及抵抗病虫害等具有重要作用。蜡质主要由超长链脂肪酸及其衍生物（醛、醇、烷烃、酮和酯类等）组成。超长链脂肪酸分别进入酰基还原途径生成偶数碳链的伯醇和酯类，脱羰途径生成偶数碳链的醛和奇数碳链的烷烃。在拟南芥茎表皮中烷烃进一步转化为仲醇和酮，而水稻等单子叶植物的叶表皮蜡质中却不含仲醇和酮。因此，烷烃被认为是单子叶植物脱羰途
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
研究发现拟南芥表皮毛时序性发育的分子机理
3月6日，国际学术期刊The EMBO Journal 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所王佳伟研究组题为A spatiotemporally regulated transcriptional complex underlies heteroblastic development of leaf hairs in Arabidopsis thaliana 的研究论文
Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
国家食品药品监督管理总局发布《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》
小编推荐会议：2018先进体外诊断行业峰会为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》《幽门螺杆菌抗原/抗体检测试剂注册技术审查指导原则》《抗人球蛋白检测试剂注册技术审查指导原则》《肠道病毒核酸检测试剂注册技术审查指导原则》，现予发布。特此通告。附件1
总局发布人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂等4项注册技术审查指导原则的通告
为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家食品药品监督管理总局组织制定了《人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因检测试剂（PCR法）注册技术审查指导原则》《幽门螺杆菌抗原/抗体检测试剂注册技术审查指导原则》《抗人球蛋白检测试剂注册技术审查指导原则》《肠道病毒核酸检测试剂注册技术审查指导原则》，现予发布。特此通告。附件：1.人表皮生长因子受体（EGFR）突变基因
利用转基因干细胞再生完整的人表皮
培育出的表皮薄片，图片来自CMR UNIMORE。2017年11月10日/生物谷BIOON/---多亏了一个由科学家和医生组成的国际团队，一名因患上一种危及生命的遗传病而丧失了大部分外层皮肤的7岁叙利亚难民如今在他的大约80%的身体上有了利用他自己的细胞培育出的转基因皮肤。而且正如该团队于2017年11月8日在Nature期刊上在线发表的一篇论文报道的那样，这名男孩表现良好。这篇论文的标题为“Re
Eur Res J：肺脏表皮细胞衰老促进肺纤维化的发生
2017年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --根据来自德国肺脏研究中心的研究者们的一项最新成果，肺纤维化可能是由于细胞"老化"导致的。在最近发表在《European Respiratory Journal》杂志上的一篇文章中，研究者们已经能够在细胞培养水平通过药物干预的方式阻断细胞老化的进程。肺纤维化会导致患者的肺组织结痂，进而导致恶性的肺功能紊乱。具体地，肺泡结构的表面会受到影响。如果疾病的