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Nat Med:CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良

2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究,杜克大学的研究人员已经证明,使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年,Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP

2019-02-20

PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症

2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上的研究中,作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。(图片来源:www.pixabay.com)多年来,研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能

2019-02-17

PNAS:怀孕过程中胎盘调节了胎儿的营养摄入

2019年1月21日 讯 /生物谷BIOON/ --剑桥大学研究人员最近在一项小鼠研究中发现,胎盘调节了胎儿在怀孕期间氧气和营养物质的输送。剑桥大学圣约翰学院的研究助理Amanda N Sferruzzi-Perri博士是该研究的主要作者,该研究已发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上。胎盘在怀孕期间发育,并将发育中的婴儿与母亲联系起来。它可以作为生长婴儿的肺,肾,肠和肝脏,为胎儿提供氧气和营养,

2019-01-21

FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症

 近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。值得一提的是,这是自2018年8月CID试点项目颁布以来,第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病,往往由

2019-01-16

JCI insight:CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症

2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是,该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍,这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组

2019-01-09

营养干预糖尿病研究取得进展

热量限制(calorie restriction, CR)是目前国际上公认能够改善代谢并延长寿命的最佳手段,但持续的热量限制在实际应用中有一定难度,因此近年来有人提出了间歇性热量限制的概念,即只限制热量一段时间,然后恢复正常进食。中国科学院上海营养与健康研究院陈雁课题组对间歇性热量限制是否能有效干预糖尿病进行了系列研究,部分研究成果近日分别以Intermittent administration

2018-12-16

线粒体胁迫跨代遗传适应性研究获突破

 北京大学刘颖课题组在线粒体胁迫适应性的跨代遗传及其表观遗传调控机制研究方面取得了重要进展,相关研究成果于12月4日在线发表于《自然·细胞生物学》。刘颖告诉《中国科学报》记者,这是国际上第一项证明动物存在线粒体胁迫适应性跨代遗传现象的研究,也加深对跨代遗传调控机制的理解。该研究为人类线粒体疾病的遗传机制研究提供了新的思路,在线粒体疾病的遗传筛选、优生、临床干预及治疗手段开发方面也有潜在的

2018-12-05

Menopause:胚胎期营养不良会导致更年期提前

2018年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --此前的研究表明,胎儿营养不良可导致成人慢性疾病,如2型糖尿病和冠状动脉疾病。中国的一项新研究表明,它也可导致更年期提前和卵巢早衰。结果今天在线发表在更年期,北美更年期协会(NAMS)期刊上。婴儿在发育的早期阶段仍处于子宫内时对环境的变化特别敏感。已经有文献记载,胎儿期下丘脑 - 垂体 - 性腺轴的发育在成年期生殖健康中起着关键作用。自然更年期是卵

2018-12-07

研究发现植物26S蛋白酶体组装参与盐胁迫应答新机制

26S蛋白酶体系统通过有效降解许多关键蛋白因子而调控植物的生长发育和对环境胁迫的响应。26蛋白酶体系统由20S蛋白酶体和19S蛋白酶体两个亚复合物组成。20S蛋白酶体由多个α亚基和β亚基按照α1-7/β1-7/β1-7/α1-7方式组装成一个中空的圆柱体结构。其亚基的突变与人类许多疾病的产生密切相关,包括心血管疾病、糖尿病、神经系统性疾病及癌症等。有趣的是,人体内除标准的蛋白酶体外,20S蛋白酶体

2018-11-11

Cell Metab:英国科学家揭示p53如何帮助癌细胞度过营养匮乏 为癌症治疗提供新靶点

2018年11月10日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点:在谷氨酰胺饥饿情况下,p53促进癌细胞增殖和存活SLC1A3参与的天冬氨酸代谢在谷氨酰胺匮乏的情况下有重要作用p53能够诱导SLC1A3的表达在体内敲除SLC1A3能够损伤肿瘤生长在短时间的营养匮乏情况下,有许多机制可以维持细胞的存活,之前已经对此进行了众多研究。TP53基因是人类癌症中最常出现突变的抑癌基因。p53蛋白能够被多种应激

2018-11-10