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JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29

治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功

研究表明,间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中,从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略,并为未来研究提出了新方向。

2024-08-11

科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19

Molecular Therapy: Nucleic Acids: Sarm1抑制剂在外伤青光眼和EAE视神经病变中的不同作用

轴索病变是中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病的常见早期特征,如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、遗传性痉挛截瘫(HSP)、多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)

2023-06-05

Redox Biology: 抑制铁死亡促进实验视神经病变视网膜神经节细胞存活

视网膜神经节细胞(RGC)死亡是外伤性视神经病变、青光眼和其他导致不可逆性视力丧失的视神经疾病的标志。然而,挽救RGC丢失的治疗策略仍然具有挑战性,RGC丢失的分子机制尚未完全阐明。

2022-12-27

Lumevoq在欧盟申请上市,治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!

Lumevoq是一种腺相关病毒2载体,携带有野生型ND4基因,可恢复线粒体功能缺陷。

2020-11-05

专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变

作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾,李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲,本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径,包括法规, 伦理,技术, 定价策略等。生物谷:李教授您好,很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变,是中

2018-03-14

BBAMBD:Leber遗传性视神经病变突变可引发高血压

高血压病是严重危害人类健康的常见疾病,全世界的患病人数已接近10亿,每年有接近760万的患者死于该病。我国每年用于治疗高血压的医疗费高达360多亿元。因此,高血压病是全球亟待解决的重大公共卫生问题和社会问题。

2012-11-18

EJHG:新方法或为治疗遗传性视神经病变提供思路

细胞中的基因疗法应用于线粒体。 (Image: Ron Boardman/Getty Images) 在细胞中,线粒体就像小型发电机一样为机体提供能量,但是当线粒体功能发生错误,就会引发一系列疾病。产生疾病的根源就在于线粒体中的DNA的突变,线粒体中的DNA和细胞核中的DNA是不同的。由于线粒体异常所导致的遗传性视神经病变(LHON)可以引发成年人丧失视力。

2012-11-18