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AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性患者恢复夜间视力

眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。

2022-10-13

欧盟授予sepofarsen治疗先天性10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选药物sepofarsen(QR-110)优先药物资格(PRIME),该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变,用于治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)。截止2

2019-08-01