Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
同期两篇Nature：新型抗生素有望战胜超级耐药菌，已开展人体临床试验
这两项研究表明，这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景，目前正在进行人体临床试验，以深入开发这一化合物的临床应用。
盘点2024年会改变医疗进程的11项重磅临床试验
年尾年初也是做盘点的好时机。近期，《自然·医学》杂志邀请了11位医疗行业大咖，请他们每人举出一项2024年值得关注的临床研究AKA可能改变医学史进程的重磅试验，让我们一起来看看牛人之选吧
专注“AI+药物递送”，剂泰医药完成1亿美元C轮融资
剂泰医药利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料, 并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
日本学者进行首次子宫内胎儿肾移植，并计划进行人体试验，向人类胎儿移植猪肾脏
最近两年，越来越多的研究人员开始尝试对发育完全的猪器官进行基因编辑改造，并已经向人体移植了基因编辑的猪心脏、猪肾脏和猪肝脏。
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
JCI：靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞，有望开发出新的乳腺癌药物
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现，这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞（cancer stem cell, CS
老药焕新生，抗病毒药物利巴韦林 OUT 了吗？
利巴韦林，又被称为病毒唑，在上世纪 70 年代被研发成功，药物进入被病毒感染的细胞后，代谢产物可以作为病毒合成酶的竞争性抑制剂，暂时阻止鸟苷酸合成途径，阻断病毒复制与传播。在上世纪 80 年代，利巴韦
Nature | 北京大学刘志博团队报道靶向共价放射性药物
研究表明，在荷瘤小鼠中，SuFEx工程的小分子偶联物，如FAPI-mFS，与原始FAPI相比，可以使肿瘤积累增加近13倍，其余的通过肾脏系统迅速排出。