脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功！
2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估r
Cancer Cell：科学家如何有效解决癌症患者对免疫疗法产生耐受性的问题？
2019年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究在人类癌症和袋獾面部肿瘤发现了一类处于活性状态的互作蛋白，其或能帮助解释为何癌症会躲避机体免疫系统的攻击，相关研究结果有望帮助开发新型药物组合来改善癌症免疫疗法的有效性。图片来源：Marian Burr文章中，研究人员分析了为何某些癌细胞会从其表面
诺华新一代眼科药物Beovu在美国上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)
2019年10月24日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，在美国推出新一代眼科药物Beovu（brolucizumab，又名RTH258），该药于本月初获得FDA批准，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速Beovu的监管审查，将其审查周期由常规的10个月缩短至了6个
升血小板药物！安进Nplate获美国FDA批准，可用于免疫性血小板减少症(ITP)成人患者早期治疗
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中表现出持续的血小板应答。ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新
PLos Pathog：登革热病毒关键蛋白突变使其产生疫苗耐受性
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --登革热病毒（DENV）每年在全世界范围内感染约4亿人，其中在热带和亚热带地区感染率很高。该病毒感染引起的疾病包括从轻度登革热到严重的登革出血热和登革热休克综合症。已知DENV2在蚊子体内（29摄氏度）生长时，它以光滑的球形表面颗粒形式存在。而在人体内生长时（37摄氏度），则会变成凹凸不平的表面颗粒。这种变化的能力有助于病毒逃避人类宿主的免疫系统的杀
间质性肺病(ILD)新药！勃林格Ofev获美国FDA突破性药物资格，治疗进展表型慢性纤维化ILD！
2019年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧
诺华新一代眼科药物Beovu获美国批准，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)
2019年10月09日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新一代眼科药物Beovu（brolucizumab，又名RTH258），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速Beovu的监管审查，将其审查周期由常规的10个月缩短至了6个月
Sci Transl Med：科学家有望开发出克服癌细胞对癌症药物耐受性的新型策略
2019年9月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究设计了一种潜在疗法来抵御常见类型的白血病，这对于治疗其它类型的癌症或许具有一定的意义；这种新方法旨在靶向作用癌细胞躲避药物疗效的方式，即癌细胞的适应性耐药（adaptive resistance）。图片
Clin Cancer Res：特殊激酶或能调节卵巢癌对基于铂的疗法产生耐受性
2019年9月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Clinical Cancer Research上的研究报告中，来自乔治华盛顿大学的科学家们通过研究发现，名为胞外调节性激酶（ERK，extracellular regulated kinase）的特殊蛋白或许在卵巢癌对铂疗法产生耐受性的过程中扮演着关键角色，相关研究首次提供了临床证据来证实ERK与低氧诱导性因子（HIF-1
Science子刊：三药物组合疗法有望治疗致命性的肺癌
2019年9月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所和伦敦癌症研究所等研究机构的研究人员研究了G12C KRAS抑制剂。这种新型药物靶向KRAS基因中的特定突变，这种基因突变导致细胞不受控制地增殖并且导致快速生长的癌症产生。他们还发现将一种新型药物与两种其他的化合物联合使用可显著地缩小小鼠中的肺部肿瘤和人类癌细胞形成的肺部肿瘤。相关研究结果发表在2019