罗氏抗炎药Actemra单剂量预充式自动注射器ACTPen获美国FDA批准，治疗4种炎症性疾病
2018年11月27日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ACTPen（162mg/0.9mL），这是抗炎药物Actemra（tocilizumab，托珠单抗）的一种单剂量预充式自动注射器，用于：（1）对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（0DMARDs）反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗；（2）用于巨细胞动脉炎
骨关节炎疾病修饰疗法！Galapagos公司创新药GLPG1792获美国FDA授予快速通道资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Galapagos是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发具有新作用机制的小分子药物，其管线资产涵盖炎症、纤维化、骨关节炎和其他适应症的临床前至III期临床资产。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GLPG1972/S201086治疗骨关节炎（OA）的快速通道资格。OA是一种高发病率及高致残率疾病。到目前为止，还没有任何疗法可以
新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
PNAS：研究揭示FUS诱导神经退行性疾病的新机制
《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院生物物理研究所吴瑛课题组题目为FUS interacts with ATP synthase beta subunit and induces mitochondrial unfolded protein response in cellular and animal models 的研究论文，报道了RNA结合蛋白FUS与线粒体ATP合成酶be
有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I
靶向作用星形细胞或有望治疗阿尔兹海默病等多种神经变性疾病
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Glia上的研究报告中，来自布里斯托大学的科学家们通过研究发现，大脑中的支持细胞或能被用来愈合并且保护神经元细胞，相关研究或为科学家们开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供新的希望。图片来源：University of Bristol如今，攻克神经变性疾病依然是现代医学面临的一大挑战。大部分神经-精神性障碍患者（比如癫痫症、阿
Mitochondrion：代谢异常引发慢性疾病
2018年9月13日讯 /生物谷BIOON/ --现代西方医学在治疗治疗急性，直接损伤，损伤感染，骨折、普通感冒、心脏并以及哮喘等急性疾病方面取得了长足的进展。但是，在治疗慢性疾病方面，现代医学的进展已经落后。疾病控制和预防中心估计，美国境内超过一半的成年人和三分之一的儿童患有至少一种慢性疾病。根据美国国立卫生研究院的数据，慢性疾病是占据全世界死亡人数一半的病因。加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院教
Sci Immunol：科学家发现首个细胞焦亡抑制剂，或可治疗炎性疾病
2018年8月26日讯 /生物谷BIOON /——炎性细胞死亡失调是许多炎症疾病的主要致病原因，细胞焦亡是一种高度炎性的细胞死亡过程，会使用胞内产生的孔洞扰乱细胞的电解质平衡，从而导致细胞死亡。Gasdermin D是细胞焦亡过程中形成孔洞的效应蛋白，可以控制细胞膜裂解以及高度炎性分子的释放（如白介素-1β），这会加剧固有免疫反应的过度活化。但是迄今为止还没有发现可以扰乱细胞焦亡的药物。图片来源：
Cell：科学家阐明大脑中神经元新型作用机制 有望开发罕见免疫性疾病的新型疗法
2018年9月3日 讯 /生物谷BIOON/ --拉斯穆森脑炎（Rasmussen's encephalitis）是一种罕见的自身免疫疾病，该病主要影响儿童，最终会导致癫痫症发作，由于这种疾病对药物疗法具有耐受性，因此患者需要经常进行外科手术来移除或切断受影响的大脑组织。图片来源：Doron Merkler/UNIGE近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自日内瓦大学等机构的科学家们通
Nat Biotechnol：科学家成功观察到大脑神经元的“交流”机制 有望阐明多种神经性疾病的发病机制
2018年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自美国弗吉尼亚健康系统大学等机构的研究人员通过研究开发了一种能够观看大脑神经元“交流”的新方法，这种新技术或能帮助研究人员解开诱发多种大脑和神经系统疾病的原因，比如阿尔兹海默病、精神分裂症和抑郁症等，相关研究结果也能帮助研究人员开发新型疗法来治疗多种神经变性疾病。图片