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镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑

这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。

2025-06-05

Immunity:银屑病的新型疗法策略有望恢复机体的抗炎性免疫细胞功能

研究人员重点分析了调节性T细胞(Treg细胞)在诸如银屑病等慢性炎性皮肤疾病中扮演的关键角色,Treg细胞是机体免疫系统中的重要组分,其能专门预防机体过度的免疫反应和炎症。

2025-03-19

Nature:揭示肺癌细胞“脱网”并在肿瘤内发展自身电子网络背后的分子机制

这项研究中,研究人员分析了人类和小鼠小细胞肺癌样本中的电活性,旨在确定是否诸如此类活动能支持癌症类型的侵袭性。

2025-02-15

Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞

在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。

2025-01-30

PNAS:利用干细胞揭示神经元在大脑中形成突触和进行信号沟通机制

Chanda团队利用干细胞分化而成的人类神经元,建立了一种可以严格测试这些关系的大脑模型,利用一种名为CRISPR-Cas9的基因编辑工具对这种系统进行基因操纵。

2024-06-28

Nat Aging:清除表达p21的衰老细胞促进皮肤伤口愈合

本研究描述了如何区分加速伤口愈合的衰老细胞和阻碍伤口愈合的衰老细胞。他们的报告显示了详细的证据,表明并非所有衰老细胞的作用都是一样的。

2024-12-17

PNAS:发现攻守兼备的RORγt+树突细胞在人体免疫反应中起着重要作用

RORγt+树突细胞的双重功能也为新的治疗可能性打开了大门。例如,科学家们可以通过靶向这些细胞来抑制过度活跃的免疫系统,或者增强免疫系统。

2025-03-02

David Baker最新论文:从头设计Hsp70激活剂,溶解细胞内凝聚体

在这项最新研究中,研究团队描述了从头设计的 Hsp70 结合蛋白,这些蛋白要么抑制要么激活 Hsp70 的 ATP 酶活性。

2025-02-09

iPS细胞技术新成果!Biomaterials:二维培养肝类器官,解锁药物研发新“肝”线

本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官,优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因;开发二维培养法获得功能强大的肝细胞,其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。

2025-02-08