Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍
在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。
Spyryx融资1800万美元开发普适性新囊胞性纤维症疗法
截止到目前，并没有一种疗法能够彻底治愈囊性纤维化疾病。不过，最近Spyryx Biosciences公司认为自己可能找到了一把通向彻底解决这一问题的钥匙。
Developmental Cell：中科院研究进展：揭示囊泡转运中相关分子机理
Developmental Cell在线发表了中科院生物物理研究所孙飞等人题为“A PH domain in ACAP1 possesses key features of the BAR domain in promoting membrane curvature”的研究，详细解释了关于囊泡转运再循环过程中ACAP1分子重塑细胞膜机理的最新研究成果。
Pharmaxis治疗囊胞性纤维症新药Bronchitol未能通过FDA审核
2013年2月2日讯 /生物谷BIOON/ --Pharmaxis公司治疗囊胞性纤维症新药Bronchitol因未能充分提供其安全性和有效性数据而未获FDA审核通过。这一消息也使得公司的股价大幅缩水。Bronchitol能够清楚囊胞性纤维症患者肺部的粘液，已经在澳大利亚和欧盟批准上市。FDA拒绝批准该药物的原因在于Pharmaxis公司未能解释为什么研究中很多志愿者中途退出研究项目。
MBoC：中科院研究TrkB受体囊泡运输机制获进展
神经营养因子家族成员BDNF是调控高等动物中枢神经系统发育与稳态的重要信号分子，通过结合神经元细胞膜表面受体TrkB调节神经元的发育、分化、功能维持以及突触可塑性。BDNF结合诱导TrkB形成二聚体并发生自体磷酸化，其磷酸化位点将募集下游效应因子，从而激活下游信号通路。BDNF-TrkB信号复合体通过细胞内吞进入神经元细胞，继而形成运输囊泡并继续调控多条信号通路。
NCB：囊泡运输分子机制研究获重大进展
细胞生命活动依赖于胞内运输系统。细胞内的运输系统将大量需要运输的物质分拣、包装到膜状的囊泡结构中，利用动力蛋白（又称为分子马达molecular motor）水解ATP产生的能量驱动囊泡在微管或微丝细胞骨架充当的轨道上移动，高效精确地将各种货物定向运输到相应的亚细胞结构发挥生理功能。囊泡运输分为几个环节：货物识别、沿着微管轨道运输以及货物卸载。
Novartis治疗囊胞性纤维症新药获得FDA通过
2013年3月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药公司Novartis研发的一种用于囊胞性纤维症（cystic fibrosis ，CF）患者的药物上周五获得FDA通过，这种名为TOBI Podhaler的新药主要用于治疗CF患者的细菌感染。美国大约有30000名CF患者，这种慢性基因紊乱疾病会导致呼吸困难以及消化问题。
FDA对Pharmaxis治疗囊胞性纤维症药物Bronchitol亮红灯
2013年3月20日讯 /生物谷BIOON/ -- FDA于本周二早上否决了澳大利亚公司Pharmaxis公司关于申请将治疗囊胞性纤维症的药物Bronchitol上市销售的申请，原因是Pharmaxis公司无法充分证明药物的安全性和有效性。
Nanotechnology：李帮经等成功制备新颖金纳米囊泡
探索自身具有示踪功能的智能药物控释材料，实现药物可控释放是目前药物载体研究的热点和难点。针对金纳米粒子的优越特性，可示踪金纳米粒子的刺激响应性杂化囊泡将成为一类非常理想的研究对象。目前，已报道的杂化囊泡体系存在生物相容性较差、药物可控释放难于实现的缺点，因而在药物控释相关领域的应用受到限制。